RegenxBio RGX-202 जीन थेरेपी ऑब्जर्वेशनल फेज़ क्लिनिकल परीक्षण

यह अवलोकन संबंधी स्क्रीनिंग अध्ययन डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) वाले लोगों में एएवी8 एंटीबॉडी की व्यापकता का मूल्यांकन करता है। प्रतिभागी एडेनो-जुड़े वायरस सीरोटाइप 8 के खिलाफ एंटीबॉडी के परीक्षण के लिए चिकित्सा इतिहास और रक्त का नमूना प्रदान करेंगे, जिसका उपयोग कुछ जीन थेरेपी में किया जाता है। परिणाम भविष्य में डीएमडी जीन थेरेपी नैदानिक ​​​​परीक्षणों के लिए संभावित उम्मीदवारों की पहचान करने में मदद कर सकते हैं। अध्ययन में कोई जांच संबंधी उपचार शामिल नहीं है और इसमें दूरस्थ या क्लिनिक में दौरे शामिल हैं।

उम्र

0-25 वर्ष

चरण

अवलोकनात्मक

प्रायोजक

REGENXBIO

चिकित्सीय दृष्टिकोण

जीन थेरेपी

वेरिएंट आवश्यकता

नैदानिक ​​निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक ​​नैदानिक ​​आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक ​​निदान है।

पात्र लिंग

पुरुष

चलने की क्षमता

चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों

अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)

2022-12-20

प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)

2026-09

अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)

2026-09

नामांकन (अनुमानित)

200

देश

🇺🇸संयुक्त राज्य