Vista general de ensayos clínicos de Duchenne en curso agrupados por enfoque terapéutico. No se incluyen estudios completados ni terminados.
Esta página ofrece una vista estructurada de ensayos clínicos de Duchenne en curso en el catálogo DMD Warrior. A diferencia de la búsqueda principal, que lista todos los estudios con filtros detallados, esta tabla se centra en investigación activa agrupada por enfoque terapéutico para que pueda revisar patrocinadores, fármacos y fases de un vistazo.
Los estudios se organizan bajo encabezados como Terapia génica, Salto de exones, Terapias mRNA / tRNA / saRNA, Edición génica y otras categorías estandarizadas. Se excluyen ensayos completados y terminados para reflejar investigación aún relevante para familias que exploran opciones actuales.
Cada fila muestra la empresa patrocinadora, el fármaco o producto en investigación, la fase del ensayo, requisitos de variante o genotipo cuando constan, el estado actual de reclutamiento, países con centros y un enlace a la página pública del ensayo o al identificador del registro. Use las columnas de empresa y fármaco para comparar programas dentro del mismo enfoque terapéutico.
Abra el nombre del ensayo o el ID NCT para leer criterios de elegibilidad completos, datos de contacto y enlaces a ClinicalTrials.gov. Vuelva a Búsqueda de ensayos para filtrar por edad, país o estado, o visite Estadísticas de ensayos clínicos de DMD para desgloses por país y fase en todo el catálogo.
Última actualización:
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 4 | Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico. | Aún no recluta | Estados Unidos | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Fase 3 | Estar incluido en el estudio GNT-014-MDYF Diagnóstico de DMD basado en pruebas genéticas positivas con genotipado detallado, excepto sujetos con mutaciones que afecten a los exones 8 y/o 9. | Reclutamiento activo | Francia, Bélgica, España | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Fase 3 | Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos, Australia, Bélgica, Canadá, Alemania, RAE de Hong Kong (China), Israel, Italia, Japón, Corea del Sur, España, Suecia, Taiwán, Reino Unido | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 3 | Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación del gen DMD documentada que predice el fenotipo de DMD. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Canadá, Australia | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Fase 2/3 | Mutación del gen DMD en los exones 18 y superiores, y un cuadro clínico compatible con la DMD típica, con la excepción de un participante (cohorte 1b) con mutación del gen DMD en los exones 12-17. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Canadá | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Fase 2 | Niños ambulatorios de 4 a 9 años con diagnóstico documentado de DMD y manifestaciones clínicas de la enfermedad. | Reclutamiento activo | Rusia, Bielorrusia | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 2 | Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes de la evaluación basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico. | Activo, sin reclutamiento | Bélgica, Francia, Alemania, Italia, España, Reino Unido | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Fase 1/2 | Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina predictiva del fenotipo de DMD. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT03368742 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 1/2 | Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina que predice el fenotipo de DMD confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador. En los casos en los que un genotipo pueda predecir la producción residual de distrofina y/o no se pueda hacer un diagnóstico clínico claro de DMD (p. ej., debido a la edad), es posible que se requiera una evaluación de los niveles de distrofina en biopsias musculares iniciales para determinar la elegibilidad según este criterio. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Canadá, Italia, Reino Unido | NCT06138639 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Fase 1 | Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes del cribado o como parte del cribado basado en pruebas genéticas. Tenga en cuenta que los participantes que se vuelvan a realizar la prueba no tienen que repetir las pruebas genéticas para el diagnóstico de DMD si ya hay una registrada. Los informes genéticos deben describir una eliminación por cambio de marco, una duplicación por cambio de marco, una parada prematura ("sin sentido"), una mutación canónica en el sitio de empalme u otra variante patogénica en el gen DMD completamente contenido entre los exones 18 a 58 (inclusive) que se espera que conduzca a la ausencia de una proteína distrofina funcional (por lo tanto, no se permiten mutaciones en los exones 1-17 o 59-71). | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 1 | Para cohortes 1 a 8: Tiene un diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Fase 1 inicial | Diagnóstico genéticamente confirmado de DMD. | Reclutamiento activo | China | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Fase 1 inicial | Niños de ≥ 2 años a < 8 años y capaces de caminar de forma independiente al menos 10 metros. | Reclutamiento activo | China | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Intervencionista | El propósito de este estudio es proporcionar un estudio clínico único con un enfoque uniforme para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo en participantes que recibieron Elevidys en un estudio clínico anterior. No se administrará ningún fármaco del estudio como parte de este estudio. | Inscripción por invitación | Estados Unidos, Bélgica, Alemania, RAE de Hong Kong (China), Italia, Japón, España, Taiwán, Reino Unido | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Observacional | Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Observacional | Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico. | Inscripción por invitación | Estados Unidos | NCT06270719 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Fase 3 | Prueba genética aceptable que confirma la mutación del gen de la distrofina susceptible de omitir el exón 44. | Aún no recluta | Estados Unidos | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Fase 3 | Varón ambulatorio con diagnóstico confirmado de DMD y con una mutación en el gen de la distrofina caracterizada por deleción del exón susceptible de omitir el exón 51. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Fase 2 | Diagnóstico clínico de DMD o aparición clara de síntomas de DMD a la edad de 6 años o antes. Confirmación de la mutación del gen DMD susceptible de omitir el exón 44. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 2 | Los participantes deben haber completado 351-201 sin interrupción permanente del medicamento en investigación (IMP) o retiro del estudio. | Inscripción por invitación | Italia, Países Bajos, España, Turquía, Reino Unido | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Fase 2 | El participante completó el estudio clínico ENTR-601-44-201 o ENTR-601-45-201. | Aún no recluta | Bélgica, Italia, Países Bajos, España, Reino Unido | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Fase 2 | Mutaciones DMD confirmadas en el gen de la distrofina que pueden omitirse el exón 44 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Australia, Canadá, Japón, Nueva Zelanda, Corea del Sur, Turquía | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Fase 2 | Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia (PD) a largo plazo a través de posibles biomarcadores exploratorios de WVE-N531 intravenoso (IV) en pacientes con DMD que participaron en otro estudio de WVE-N531. Todos los pacientes habrán pasado de un estudio previo de WVE-N531. | Inscripción por invitación | Reino Unido, Jordania | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 1/2 | Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne con un cambio genético específico susceptible de omitir el exón 51 | Activo, sin reclutamiento | Italia, Países Bajos, España, Turquía, Reino Unido | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Fase 1/2 | Varón con diagnóstico confirmado de DMD y con mutación en el gen de la distrofina caracterizada por deleción del exón susceptible de omitir el exón 51. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos, Australia, Bélgica, Canadá, Irlanda, Italia, Corea del Sur, España, Reino Unido | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Fase 1/2 | Diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y variante patológica confirmada en el gen de la distrofina susceptible de omitir el exón 44 según la revisión de un asesor genético central. | Reclutamiento activo | Bélgica, Italia, España, Reino Unido | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Fase 1/2 | Diagnóstico genético de DMD y variante patológica confirmada en el gen de la distrofina susceptible de omitir el exón 45 según la revisión de un asesor genético central. | Reclutamiento activo | Bélgica, Italia, Países Bajos, España, Reino Unido | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Fase 1/2 | Eliminación confirmada del exón DMD en el gen de la distrofina que es susceptible de omitir el exón 50 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos, Canadá, Japón, Corea del Sur, Turquía | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Fase 1/2 | Mutación documentada en el gen DMD asociado con DMD que es susceptible de intervención del exón 53. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Jordania, Reino Unido | NCT04906460 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Fase 1 inicial | Los sujetos con DMD con un diagnóstico clínico de DMD remitieron las Guías de práctica clínica de Duchenne para la distrofia muscular progresiva (edición de 2020) y cuyos resultados de pruebas genéticas se confirmaron como aplicables a la omisión de exón en el número 51. | Reclutamiento activo | China | NCT06900049 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Fase 1 inicial | Paciente masculino con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), capaz de aportar un diagnóstico escrito de un especialista y un informe de prueba genética verificable. | Activo, sin reclutamiento | China | NCT07282652 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Fase 1/2 | Diagnóstico de DMD confirmado molecularmente (mutación de DMD totalmente contenida entre los exones 45 a 55 [inclusive]) | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT07429240 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Fase 3 | Diagnóstico de DMD basado en manifestaciones clínicas y fenotípicas consistentes con DMD (p. ej., antecedentes familiares de DMD, creatina quinasa elevada, biopsia de músculo distrofina, pseudohipertrofia de pantorrilla, antecedentes de signo de Gowers y deterioro de la marcha antes de los 7 años de edad) según lo confirmado por el investigador. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Fase 2 | Inscripción documentada en el ensayo HOPE-2 y finalización del seguimiento del ensayo hasta el mes 12. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Fase 2 | Una mutación documentada en el gen DMD y un fenotipo compatible con la distrofia muscular de Duchenne. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT05540860 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Fase 2 | De 6 a 17 años con una mutación documentada en el gen DMD y fenotipo compatible con DMD. Recepción previa de una terapia génica basada en AAV (≥ 2 años después de la recepción documentada de la administración de terapia génica o ≥ 3 años después de la aleatorización en un estudio aleatorizado). | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos | NCT06100887 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 2 | Tiene un diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas con una mutación confirmada en el gen DMD. Pacientes varones con DMD que sean ambulatorios y tengan entre ≥ 7 y < 10 años en el momento de la selección. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Australia, Bélgica, Canadá, Polonia, Serbia, España, Reino Unido | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 2 | Anteriormente participó en los ensayos clínicos de padres SAT-3247-CL-101. | Inscripción por invitación | Australia | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Fase 1/2 | Niños de 5 a 18 años (en el momento del cribado), diagnosticados con DMD confirmado mediante pruebas genéticas. | Reclutamiento activo | Polonia | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Fase 1 | Distrofia muscular de Duchenne, diagnosticada por mutaciones en el gen DMD (distrofina) y/o ausencia de tinción inmunohistoquímica para distrofina en la biopsia muscular. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT06692426 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Fase 4 | Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina predictiva del fenotipo de DMD. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Observacional | El paciente tiene una receta actual y activa o está en AGAMREE. | Reclutamiento activo | Estados Unidos, Puerto Rico | NCT06564974 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Sardocor | SRD-001 | Fase 1 | Diagnóstico de DMD con pruebas genéticas confirmatorias. | Reclutamiento activo | Estados Unidos | NCT06224660 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Fase 2 | Un diagnóstico definitivo de DMD antes de la detección basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico. | Activo, sin reclutamiento | Estados Unidos, Dinamarca, Italia, Polonia, España, Ucrania | NCT06450639 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Ubicaciones | Ensayo clínico |
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| Keros Therapeutics | KER-065 | Fase 2 | Diagnóstico de DMD, definido como la presencia de características fenotípicas en el cribado compatibles con DMD Y una mutación documentada en el gen de la distrofina compatible con el diagnóstico de DMD mediante una prueba genética clínicamente validada. | Aún no recluta | Estados Unidos | NCT07704099 |