Ensayo clínico de fase 1 temprana de terapia génica BBM-D101

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• El tutor legal del sujeto comprende plenamente el propósito, la naturaleza, los métodos y los posibles riesgos del estudio y firma un formulario de consentimiento informado por escrito;
• El estudio incluye sujetos masculinos ambulatorios que tengan al menos 4 años y menos de 8 años (4 años ≤ edad <8 años);
• Tiene al menos 1 de los siguientes signos clínicos típicos o anomalías de laboratorio de DMD: debilidad de los músculos proximales, marcha como pato, hipertrofia del pseudo gastrocnemio, signo de Gower, escápula pterigoidea;
• Capacidad para cooperar con pruebas de evaluación motora, resonancia magnética (MRI) y biopsia muscular según los requisitos del estudio.

• Antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) positivo, ácido desoxirribonucleico del virus de la hepatitis B (ADN-VHB) ≥1000 U/ml, ácido ribonucleico del virus de la hepatitis C (ARN-VHC) positivo o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo;
• Recibir terapia antiviral para la hepatitis B, la hepatitis C, el VIH, etc.;
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <50% o función cardíaca ≥ clase III definida por la New York Heart Association (NYHA);
• Con arritmias graves o persistentes y cardiopatías congénitas.
• El tratamiento preventivo/tratamiento de miocardiopatía del sujeto cambia dentro de 1 mes antes del inicio del tratamiento del estudio;
• Con enfermedad hepática subyacente, como diagnóstico previo de hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática o fibrosis hepática ≥ estadio 3; o nódulos, quistes encontrados mediante ecografía B en el pasado o niveles elevados de alfafetoproteína en pruebas de laboratorio durante el período de selección, etc., y el investigador considera que estas anomalías son clínicamente significativas;

• Nombre: Jiwen Wang
• Teléfono: 18916613192
• Correo electrónico: [email protected]