Ensayo clínico de fase 1/2 de terapia génica SGT-001 de Solid Biosciences

Dosis diaria estable (o equivalente) de corticosteroides orales ≥ 12 semanas.

• Ausencia confirmada de distrofina según lo determinado por biopsia muscular (participantes ambulatorios)
• Anticuerpos anti-AAV9 por debajo de los umbrales especificados en el protocolo
• Función cardíaca y pulmonar estable.
• Adolescentes: no ambulatorios según criterios especificados en el protocolo
• Niños: ambulatorios según criterios especificados en el protocolo

• Condición médica o examen físico previo o en curso, ECG o hallazgos de laboratorio que podrían afectar negativamente la seguridad del participante, comprometer la finalización del tratamiento y el seguimiento, o afectar la evaluación de los resultados del estudio.
• Función hepática anormal
• Función renal anormal
• Anomalías de la coagulación clínicamente significativas.
• Función cardiovascular deteriorada basada en resonancia magnética cardíaca o ecografía
• Deterioro de la función respiratoria según el % de FVC previsto o la necesidad de soporte ventilatorio diurno
• Deformidad espinal significativa o presencia de varillas espinales.
• Índice de masa corporal ≥ percentil 95 para la edad
• Exposición a otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses o 5 vidas medias anteriores a la selección
• Exposición a fármacos que afectan la expresión de distrofina o utrofina dentro de los 6 meses anteriores a la evaluación

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