Ensayo clínico de fase 3 de Elevidys ENVISION
Resumen del estudio
- Edad
- 8 años y más
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2023-05-31
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-05-31
- Finalización del estudio (estimada)
- 2028-06-30
- Inscripción (estimada)
- 148
- Países
- Estados UnidosAustraliaBélgicaCanadáAlemaniaRAE de Hong Kong (China)IsraelItaliaJapónCorea del SurEspañaSueciaTaiwánReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).
Criterios de inclusión
- Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
- Solo cohorte 1: no ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo.
- Solo cohorte 2: ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo y ≥8 a <18 años de edad en el momento de la selección.
- Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
- Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).
- Los títulos de anticuerpos del virus adenoasociado recombinante serotipo rh74 (rAAVrh74) no están elevados según los requisitos especificados en el protocolo.
- Una mutación patogénica por desplazamiento del marco de lectura o un codón de parada prematuro en el gen DMD, excepto cualquier mutación por eliminación en el exón 8 y/o 9.
Criterios de exclusión
- Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
- Anormalidad en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.
- Presencia de cualquier otra enfermedad, afección médica o necesidad de tratamiento farmacológico crónico clínicamente significativa que, en opinión del investigador, cree un riesgo innecesario de transferencia genética.
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Ubicaciones
Este estudio tiene 46 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
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Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Ubicaciones en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Ubicaciones en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Ubicaciones en Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Ubicaciones en Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
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St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
Ubicaciones en New York
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
Ubicaciones en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Ubicaciones en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Ubicaciones en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Ubicaciones en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Ubicaciones en Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Ubicaciones en Quebec
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Ubicaciones en Bavaria
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
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Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
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Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
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Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
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London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Ubicaciones en Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05881408Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.