Ensayo clínico de fase 3 de Elevidys ENVISION

Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).

• Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
• Solo cohorte 1: no ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo.
• Solo cohorte 2: ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo y ≥8 a <18 años de edad en el momento de la selección.
• Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
• Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).
• Los títulos de anticuerpos del virus adenoasociado recombinante serotipo rh74 (rAAVrh74) no están elevados según los requisitos especificados en el protocolo.
• Una mutación patogénica por desplazamiento del marco de lectura o un codón de parada prematuro en el gen DMD, excepto cualquier mutación por eliminación en el exón 8 y/o 9.

• Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
• Anormalidad en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.
• Presencia de cualquier otra enfermedad, afección médica o necesidad de tratamiento farmacológico crónico clínicamente significativa que, en opinión del investigador, cree un riesgo innecesario de transferencia genética.

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