NS Pharma Exon 44 se salta el ensayo clínico de fase 2
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 14 años
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Mutaciones DMD confirmadas en el gen de la distrofina que pueden omitirse el exón 44 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-02-22
- Finalización primaria (estimada)
- 2026-09-11
- Finalización del estudio (estimada)
- 2026-09-11
- Inscripción (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosAustraliaCanadáJapónNueva ZelandaCorea del SurTurquía
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca estable durante la duración del estudio.
Criterios de inclusión
- Varón ≥ 4 años y < 15 años
- Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia.
- Capacidad para completar el TTSTAND sin ayuda en <20 segundos
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión.
Criterios de exclusión
- Tiene un peso corporal de <20 kg en el momento del consentimiento informado (se aplica únicamente a los participantes evaluados para la Parte 1)
- Evidencia de miocardiopatía sintomática
- Tratamiento actual o previo con esteroides anabólicos (p. ej., oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Tratamiento actual o previo con cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o dentro de 5 veces la vida media de un medicamento, lo que sea más largo
- Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio.
- Tratado previamente en un estudio intervencionista de NS-089/NCNP-02
- Haber recibido oligonucleótido de omisión de exón en el año anterior a la primera dosis de IP
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Nombre: Información de prueba
- Teléfono: 1-866-677-6276
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 25 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Reclutamiento activo
Children's Hospital Colorado
Contacto: Hannah Kleiner
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
Reclutamiento activo
Rare Disease Research, LLC - FL
Contacto: Marcial Almaraz
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Reclutamiento activo
Rare Disease Research
Contacto: Julia Zhu
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Reclutamiento activo
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contacto: Raven Hill
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Reclutamiento activo
University of Kansas Medical Center (KUMC)
Contacto: Rebecca Clay
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Reclutamiento activo
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contacto: Angela Edmondson
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Reclutamiento activo
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Contacto: Karen Monono
Correo de contacto: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
Reclutamiento activo
University of Pittsburgh School of Medicine
Contacto: Vibha Chauhan
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
Reclutamiento activo
UT Southwestern/Children's Health
Contacto: Deniece Winston
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23298
Reclutamiento activo
Virginia Commonwealth University Health System
Contacto: Andrea Jewell
Correo de contacto: [email protected]
Australia
Ubicaciones en Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
Aún no recluta
Perth Children's Hospital
Contacto: Jane Jones
Correo de contacto: [email protected]
Canada
Ubicaciones en Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Aún no recluta
Alberta Children's Hospital
Contacto: Julie Dao
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
Aún no recluta
British Columbia Children's Hospital
Contacto: Gabe Massarotto
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Ontario
London, Ontario, Canada
Reclutamiento activo
London Health Sciences Centre
Contacto: Rhiannon Hicks
Correo de contacto: [email protected]
Japan
Ubicaciones en Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
Aún no recluta
Fukui Prefectural Hospital
Ubicaciones en Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
Reclutamiento activo
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Contacto: Clinical Trial Management Office
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
Aún no recluta
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Contacto: Clinical Trial Office
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
Aún no recluta
Shiga General Hospital
Contacto: Children's Building
Correo de contacto: [email protected]
Ubicaciones en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
Aún no recluta
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
Aún no recluta
Starship Children's Hospital
Contacto: Margaret Joppa
Correo de contacto: [email protected]
South Korea
Ubicaciones en Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
Aún no recluta
Pusan National University Yangsan Hospital
Contacto: JaeYoon Kim
Correo de contacto: [email protected]
Seoul, South Korea
Aún no recluta
Seoul National University Hospital
Contacto: Hyeon Ju Kwon
Correo de contacto: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
Aún no recluta
Ankara Bilkent City Hospital
Contacto: Gozde Akgun
Correo de contacto: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
Aún no recluta
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Contacto: Onur Güner
Correo de contacto: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
Aún no recluta
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
Contacto: Zeynep Erturk
Correo de contacto: [email protected]
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05996003Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.