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NS Pharma Exon 44 se salta el ensayo clínico de fase 2
Reclutamiento activoFase 2Salto de exones
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 14 años
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Mutaciones DMD confirmadas en el gen de la distrofina que pueden omitirse el exón 44 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-02-22
- Finalización primaria (estimada)
- 2026-09-11
- Finalización del estudio (estimada)
- 2026-09-11
- Inscripción (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosAustraliaCanadáJapónNueva ZelandaCorea del SurTurquía
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca estable durante la duración del estudio.
Criterios de inclusión
- Varón ≥ 4 años y < 15 años
- Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia.
- Capacidad para completar el TTSTAND sin ayuda en <20 segundos
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión.
Criterios de exclusión
- Tiene un peso corporal de <20 kg en el momento del consentimiento informado (se aplica únicamente a los participantes evaluados para la Parte 1)
- Evidencia de miocardiopatía sintomática
- Tratamiento actual o previo con esteroides anabólicos (p. ej., oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Tratamiento actual o previo con cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o dentro de 5 veces la vida media de un medicamento, lo que sea más largo
- Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio.
- Tratado previamente en un estudio intervencionista de NS-089/NCNP-02
- Haber recibido oligonucleótido de omisión de exón en el año anterior a la primera dosis de IP
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.
Información de contacto
Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio
- Nombre: Información de prueba
- Teléfono: 1-866-677-6276
- Correo electrónico: [email protected]
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05996003Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.