Ensayo clínico de fase 1 de Elevidys Delanistrogene Moxeparvovec Endeavor

Cohortes 1, 2, 3, 5, 7 y 8 únicamente: dosis equivalente estable de glucocorticoides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca constante (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso) durante el primer año del estudio.

• Para cohortes 1 a 8: Tiene un diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
• Cohorte 8: No ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo en el momento de la selección, tiene una puntuación de elemento de entrada de rendimiento del miembro superior (PUL) ≥3 en la visita de selección y tiene una puntuación PUL total de ≥20 y ≤40 en el momento de la selección.
• Cohortes 1, 2, 3, 5, 7 y 8 únicamente: dosis equivalente estable de glucocorticoides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca constante (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso) durante el primer año del estudio.
• Cohorte 1: es ambulatorio y tiene entre ≥4 y <8 años de edad en el momento de la selección.
• Cohorte 2: es ambulatorio y tiene entre ≥8 y <18 años de edad en el momento de la selección.
• Cohorte 3: No ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo en el momento de la selección.
• Cohorte 4: es ambulatorio y tiene ≥3 a <4 años de edad en el momento de la selección.
• Cohorte 5a: es ambulatorio y tiene entre ≥4 y <9 años de edad y un tiempo para levantarse del suelo ≤7 segundos en la visita de selección.
• Cohorte 5b: No ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo en el momento de la selección.
• Cohorte 6: es ambulatorio y tiene ≥2 a <3 años de edad en el momento de la selección.
• Cohorte 7: No ambulatorio según los criterios especificados por el protocolo en el momento de la selección.
• Cohortes 4 y 6: en opinión del investigador, aún no requieren el uso de esteroides crónicos para el tratamiento de su DMD, y no están recibiendo esteroides en el momento de la selección.
• Los criterios de inclusión de mutaciones genéticas varían según la cohorte.

• Cohorte 8: Cualquier factor de confusión que impediría el uso de sirolimus oral, incluida una hipersensibilidad conocida al sirolimus o cualquiera de sus excipientes.
• Tiene una enfermedad concomitante, enfermedad autoinmune, tratamiento farmacológico crónico y/o retraso/deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes.
• Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
• Anormalidad en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.