Ensayo clínico de terapia celular de fase 2 de Signature Biologics en la distrofia muscular de Duchenne

Está tomando una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio, excepto ajustes basados ​​en el peso o relacionados con la toxicidad.

• Tiene una puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) superior a 13 y inferior a 30.
• Demuestra la capacidad de realizar la prueba de "tiempo de subida" en menos de 10 segundos.
• Está al día con las vacunas.
• Está tomando una dosis estable de suplementos durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio.
• Tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio y la capacidad de comprender y proporcionar un asentimiento informado por escrito y el consentimiento de un tutor.
• El paciente debe no responder o ser un mal candidato para el tratamiento con otra terapia establecida.

• Cáncer activo o diagnóstico previo de cáncer en el último año (no se excluirán pacientes con cáncer de piel de células basales y escamosas).
• IMC > 45 kg/m².
• Cualquier otra condición (incluido el tratamiento concomitante) que, a juicio del investigador o patrocinador, sería una contraindicación para la inscripción, la administración del producto del estudio (p. ej., hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO), la albúmina sérica humana (HSA) o PlasmaLyte) o el seguimiento.
• Tratamiento con una terapia de omisión de exón dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio.
• Retraso o deterioro cognitivo que puede confundir el desarrollo motor en opinión del investigador.
• Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al Día 0 o cirugía o procedimientos planificados que podrían afectar la realización del estudio.