Wave Life Sciences Exón 53 se salta el ensayo clínico de fase 1/2

Actualmente en un régimen de terapia con corticosteroides estable, definido como el inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos que ocurrió ≥6 meses antes de la selección y sin cambios en la dosis ≤3 meses antes de la visita de selección (Parte B).

• Parte A y Parte B:
• Los pacientes de la Parte A pueden ser evaluados para la Parte B al completar un período de lavado de ≥18 semanas desde la última dosis en la Parte A. Los pacientes nuevos también pueden ser evaluados para la Parte B
• Diagnóstico de DMD basado en el fenotipo clínico.
• Puntuación de ≥1 en el ítem 1 o 2 del componente de hombro del Rendimiento del miembro superior (PUL) (Parte B).
• Hombre ambulatorio o no ambulatorio
• Función pulmonar y cardíaca estable, medida mediante lo siguiente: (Parte B):
• Porcentaje reproducible previsto de capacidad vital forzada (FVC) ≥50%; 2. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) >55 % en pacientes <10 años de edad y >45 % en pacientes ≥10 años de edad, medida (y documentada) por ecocardiograma (ECHO) y/o resonancia magnética cardíaca (MRI), dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
• Músculo adecuado en el Screening para realizar biopsias musculares abiertas, preferentemente deltoides.
• Actualmente en un régimen de terapia con corticosteroides estable, definido como el inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos que ocurrió ≥6 meses antes de la selección y sin cambios en la dosis ≤3 meses antes de la visita de selección (Parte B).
• Parte C
• Los nuevos pacientes serán evaluados para la Parte C.
• Diagnóstico de DMD basado en el fenotipo clínico.
• Mutación documentada en el gen DMD asociado con DMD que es susceptible de intervención en el exón 53
• Puntuación de ≥1 en el ítem 1 o 2 del componente de hombro del Rendimiento del miembro superior (PUL).
• varón ambulatorio
• Función pulmonar y cardíaca estable, medida por lo siguiente:
• Porcentaje reproducible previsto de capacidad vital forzada (FVC) ≥50%; 2. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)> 55% en pacientes medida (y documentada) mediante ecocardiograma (ECHO) y / o resonancia magnética cardíaca (MRI), dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
• Músculo adecuado en el Screening para realizar biopsias musculares abiertas, preferentemente deltoides.
• Actualmente en un régimen de terapia con corticosteroides estable, definido como el inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos que ocurrió ≥6 meses antes de la selección y sin cambios en la dosis ≤3 meses antes de la visita de selección.

• Hallazgo médico clínicamente significativo en el examen físico distinto del DMD que, a juicio del Investigador, hará que el paciente no sea apto para participar y/o completar los procedimientos del estudio.
• Parte B y Parte C: cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al día 1 o cirugía mayor planificada para cualquier momento durante el estudio.
• Parte B: Diagnóstico de trastorno activo por consumo de alcohol, cannabinoides u otras sustancias (excepto nicotina) dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección
• Parte C: Cualquier uso de sustancias recreativas (incluidos los cannabinoides recetados), con excepción de la nicotina, independientemente de su legalidad, dentro de los 2 meses anteriores a la selección y/o no estar dispuesto a abstenerse de dicho uso durante la duración del estudio.