Acerca de la línea de productos de desarrollo de fármacos para DMD
Esta página muestra los programas investigacionales de Duchenne como una línea de productos horizontal. Cada fila representa un fármaco o terapia con su empresa patrocinadora y enfoque terapéutico, posicionado según la fase clínica más avanzada registrada en el catálogo.
Las columnas van desde Early Phase 1 hasta Fase 4. La barra rellena indica el progreso de cada programa. Los programas se ordenan con los desarrollos más avanzados arriba y Early Phase 1 abajo.
Se excluyen estudios observacionales y registros etiquetados solo como intervencionistas para centrar el gráfico en fases de desarrollo de fármacos intervencionistas. Haga clic en un programa para ver la página completa del ensayo.
Explore vistas relacionadas en Inicio, Estudios clínicos activos de DMD y Estadísticas de ensayos clínicos de DMD. El catálogo se actualizó por última vez el 1 de septiembre de 2026; la línea de productos cambia cuando se añaden ensayos o se revisan fases.
- Fase 4
Prednisolone
Reducción de la inflamación
Nationwide Children's Hospital
- Fase 4
ELEVIDYS (ENHANCE)
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 3
AOC 1044 (SAFARI44)
Salto de exones
Avidity Biosciences
- Fase 3
Deramiocel (HOPE-3)
Mejora del crecimiento y protección muscular
Capricor
- Fase 3
DYNE-251 (FORZETTO)
Salto de exones
Dyne Therapeutics
- Fase 3
GNT0004
Terapia génica
Genethon
- Fase 3
ELEVIDYS (ENVISION)
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 3
SGT-003
Terapia génica
Solid Biosciences
- Fase 2/3
RGX-202
Terapia génica
REGENXBIO
- Fase 2
AOC 1044 (EXPLORE44)
Salto de exones
Avidity Biosciences
- Fase 2
BMN 351
Salto de exones
BioMarin Pharmaceutical
- Fase 2
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
Mejora del crecimiento y protección muscular
Capricor
- Fase 2
Sevasemten (EDG-5506)
Mejora del crecimiento y protección muscular
Edgewise Therapeutics
- Fase 2
ELEVATE-LTE
Salto de exones
Entrada Therapeutics
- Fase 2
GNR-097
Terapia génica
GENERIUM
- Fase 2
ELEVIDYS (ENVOL)
Terapia génica
Hoffmann-La Roche
- Fase 2
Satralizumab
Mejora de la salud ósea
Hoffmann-La Roche
- Fase 2
KER-065
Otros enfoques terapéuticos
Keros Therapeutics
- Fase 2
UC-MSC
Otros enfoques terapéuticos
MED Institute Inc.
- Fase 2
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
Salto de exones
NS Pharma
- Fase 2
SAT-3247
Mejora del crecimiento y protección muscular
Satellos Bioscience
- Fase 2
WVE-N531 (FORWARD-53)
Salto de exones
Wave Life Sciences
- Fase 1/2
DYNE-251 (DELIVER)
Salto de exones
Dyne Therapeutics
- Fase 1/2
DT-DEC01
Mejora del crecimiento y protección muscular
Dystrogen Therapeutics
- Fase 1/2
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
Salto de exones
Entrada Therapeutics
- Fase 1/2
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Salto de exones
Entrada Therapeutics
- Fase 1/2
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
Salto de exones
NS Pharma
- Fase 1/2
PBGENE-DMD
Edición génica
Precision BioSciences
- Fase 1/2
SGT-001
Terapia génica
Solid Biosciences
- Fase 1
INS1201
Terapia génica
Insmed Gene Therapy LLC
- Fase 1
MyoPAXon
Mejora del crecimiento y protección muscular
Myogenica
- Fase 1
SRD-001
Mejora de la función cardíaca
Sardocor
- Fase 1
ELEVIDYS
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 1 inicial
GEN6050X
Salto de exones
GenAssist Therapeutics
- Fase 1 inicial
RAG-18
Terapias mRNA / tRNA / saRNA
Peking Union Medical College Hospital
- Fase 1 inicial
BBM-D101
Terapia génica
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Fase 1 inicial
LE051
Salto de exones
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Fase 1 inicial
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
Terapia génica
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
