Ensayo clínico de fase 2 de Elevidys ENVOL

Recibir corticosteroides orales regularmente como tratamiento para la DMD o planear recibir corticosteroides orales como tratamiento para la DMD dentro del año posterior al inicio

• Cohorte A: >=3 años de edad a <4 años de edad
• Cohorte B: >=2 años de edad a <3 años de edad
• Capaz de cooperar con las pruebas de evaluación motora apropiadas para la edad.
• Una mutación patógena del marco de lectura o un codón de parada prematuro contenido entre los exones 18 y 79 (inclusive)

• Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina, dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
• Los títulos de anticuerpos del virus adenoasociado recombinante serotipo rh74 (rAArh74) están elevados, según los criterios especificados en el protocolo.
• Presencia de cualquier otra enfermedad, afección médica o necesidad de tratamiento crónico con medicamentos clínicamente significativos que, en opinión del investigador, cree un riesgo innecesario de transferencia genética.
• Condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo, o comprometer el bienestar o la seguridad del participante, o su interpretabilidad clínica.