Ensayo clínico de fase 1/​2a de PBGENE-DMD para Duchenne (FUNCTION-DMD)

Aún no disponible

• Hombres, de 2 a 7 años de edad, inclusive, al momento del consentimiento/asentimiento informado
• Fenotipo clínico compatible con DMD en opinión del Investigador
• Capacidad para completar los requisitos de evaluaciones de pruebas motoras apropiadas para la edad.
• Los participantes de 2 a < 4 años en el momento de la selección deben:
• Ser capaz de caminar al menos 10 metros de forma independiente (sin dispositivos de asistencia).
• Ser capaz de levantarse del suelo sin asistencia física (es aceptable el uso de la maniobra de Gowers).
• Los participantes que tengan entre 4 y 7 años en el momento de la selección deben:
• Ser capaz de caminar al menos 100 metros de forma independiente (sin dispositivos de asistencia).
• Tener una puntuación total de la NSAA entre 16 y 29, inclusive.
• El participante ha recibido vacunas infantiles de rutina apropiadas para su edad según el calendario nacional de vacunación del país local.
• Los padres/LAR del participante están dispuestos y son capaces de proporcionar consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento específico del ensayo; cuando corresponda, el participante debe proporcionar su consentimiento escrito o verbal de acuerdo con las regulaciones locales.
• El participante y sus padres/LAR están dispuestos a participar en un estudio LTFU después de completar este ensayo.

• Tratamiento previo con cualquier terapia génica, terapia de edición genética o terapia celular en cualquier momento.
• Recepción de cualquier medicamento en investigación o terapia experimental dentro de los 6 meses anteriores al Día 1.
• Uso previo o continuo de cualquier producto diseñado para aumentar la expresión de distrofina, en investigación o de otro modo, incluidas las terapias de omisión de exones, dentro de los 6 meses posteriores a la dosis programada del día 1 o la incapacidad o falta de voluntad para abstenerse de iniciar o reanudar estas terapias durante al menos 5 años después de la administración de la terapia génica.
• Uso previo continuo de cualquier producto diseñado para aumentar la expresión de distrofina, en investigación o de otro modo, incluidas las terapias de omisión de exón, dentro de los 6 meses posteriores a la dosis programada del día 1.
• Inscripción simultánea en otro ensayo clínico, a menos que sea observacional (no intervencionista).
• Una prueba positiva de anticuerpos contra AAV9
• Un participante tiene alguna condición que contraindique el tratamiento con inmunosupresión.
• Participantes con mutaciones patógenas en los exones 1-44 y/o exones 56-79.
• Evidencia de miocardiopatía o disfunción ventricular izquierda clínicamente significativa, definida como FEVI <50% en el ecocardiograma de detección.

• Nombre: Precision BioSciences Clin Ops
• Teléfono: (800) 593-0346
• Correo electrónico: [email protected]