NS Pharma Exon 50 se salta el ensayo clínico de fase 1/2
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 15 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Eliminación confirmada del exón DMD en el gen de la distrofina que es susceptible de omitir el exón 50 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-09-18
- Finalización primaria (estimada)
- 2028-03
- Finalización del estudio (estimada)
- 2028-03
- Inscripción (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosCanadáJapónCorea del SurTurquía
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca estable durante la duración del estudio.
Criterios de inclusión
- Masculino ≥ 4 años y <16 años;
- Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia;
- Capaz de completar el TTSTAND sin ayuda en <20 segundos;
Criterios de exclusión
- Evidencia de miocardiopatía sintomática;
- Tratamiento actual o previo con esteroides anabólicos (p. ej., oxendolona, oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
- Actualmente está tomando otro medicamento en investigación o ha tomado otro medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
- Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio;
- Haber recibido alguna terapia génica.
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Nombre: Información de prueba
- Teléfono: 1-866-677-6276
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 19 ubicaciones
United States
Ubicaciones en California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Ubicaciones en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Ubicaciones en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Ubicaciones en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Ubicaciones en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Ubicaciones en Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
Ubicaciones en British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Ubicaciones en Ontario
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Ubicaciones en Gifu
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Ubicaciones en Hyōgo
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Ubicaciones en Miyagi
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Ubicaciones en Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Ubicaciones en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Ubicaciones en Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06053814Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.