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NS Pharma Exon 50 se salta el ensayo clínico de fase 1/2
Activo, sin reclutamientoFase 1/2Salto de exones
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 15 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Eliminación confirmada del exón DMD en el gen de la distrofina que es susceptible de omitir el exón 50 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-09-18
- Finalización primaria (estimada)
- 2028-03
- Finalización del estudio (estimada)
- 2028-03
- Inscripción (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosCanadáJapónCorea del SurTurquía
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca estable durante la duración del estudio.
Criterios de inclusión
- Masculino ≥ 4 años y <16 años;
- Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia;
- Capaz de completar el TTSTAND sin ayuda en <20 segundos;
Criterios de exclusión
- Evidencia de miocardiopatía sintomática;
- Tratamiento actual o previo con esteroides anabólicos (p. ej., oxendolona, oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
- Actualmente está tomando otro medicamento en investigación o ha tomado otro medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
- Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio;
- Haber recibido alguna terapia génica.
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.
Información de contacto
Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio
- Nombre: Información de prueba
- Teléfono: 1-866-677-6276
- Correo electrónico: [email protected]
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06053814Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.