Ensayo clínico de fase 2 de Sevasemten (EDG-5506) para Duchenne
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 9 años
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Edgewise Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Mejora del crecimiento y protección muscular
- Requisito de variante
- Una mutación documentada en el gen DMD y un fenotipo compatible con la distrofia muscular de Duchenne.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2022-10-24
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-01
- Finalización del estudio (estimada)
- 2027-01
- Inscripción (estimada)
- 76
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
- Edad de 4 a 9 años con una dosis estable de corticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la visita inicial.
- Edad de 4 a 7 años que no ha recibido corticosteroides en los 6 meses anteriores a la visita inicial.
Criterios de inclusión
- Capaz de completar la posición en posición supina en ≤ 10 segundos y capaz de realizar la subida de 4 escaleras en <10 segundos en la visita de selección.
- Peso corporal mayor o igual a 15 kg en la visita de selección.
Criterios de exclusión
- Historial médico o resultado de examen físico/laboratorio clínicamente significativo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio. Esto incluye el acceso venoso que sería demasiado difícil para facilitar los análisis de sangre repetidos.
- Una capacidad vital forzada <60% prevista en la visita de selección para aquellos participantes que tienen> 8 años en el momento de la selección.
- Una ecocardiografía cardíaca que muestra una eyección del ventrículo izquierdo <45% en la visita de selección.
- Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la visita de selección en el presente estudio.
- Recibir una dosis estable de una terapia de omisión de exón aprobada con una duración de tratamiento de menos de 1 año antes de la visita de selección.
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Este estudio tiene 14 ubicaciones
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Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05540860Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.