Ensayo clínico de fase 2 de Sevasemten (EDG-5506) para Duchenne

• Edad de 4 a 9 años con una dosis estable de corticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la visita inicial.
• Edad de 4 a 7 años que no ha recibido corticosteroides en los 6 meses anteriores a la visita inicial.

• Capaz de completar la posición en posición supina en ≤ 10 segundos y capaz de realizar la subida de 4 escaleras en <10 segundos en la visita de selección.
• Peso corporal mayor o igual a 15 kg en la visita de selección.

• Historial médico o resultado de examen físico/laboratorio clínicamente significativo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio. Esto incluye el acceso venoso que sería demasiado difícil para facilitar los análisis de sangre repetidos.
• Una capacidad vital forzada <60% prevista en la visita de selección para aquellos participantes que tienen> 8 años en el momento de la selección.
• Una ecocardiografía cardíaca que muestra una eyección del ventrículo izquierdo <45% en la visita de selección.
• Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la visita de selección en el presente estudio.
• Recibir una dosis estable de una terapia de omisión de exón aprobada con una duración de tratamiento de menos de 1 año antes de la visita de selección.

Aún no disponible