Ensayo clínico de terapia génica SRD-001 para la miocardiopatía de Duchenne (MUSIC-DMD)

SRD-001 es una terapia genética en investigación que se está estudiando en un ensayo clínico de fase 1b para la miocardiopatía relacionada con la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El tratamiento utiliza un vector AAV1 para administrar el gen SERCA2a, con el objetivo de mejorar la contracción del músculo cardíaco. Doce participantes recibirán dosis bajas o altas de SRD-001 o ningún tratamiento, según el estado de los anticuerpos. Los investigadores evaluarán la seguridad, la función cardíaca y muscular y la calidad de vida durante dos años, seguidos de un seguimiento a largo plazo.

Edad

18 años y mayores

Fase

Fase 1

Patrocinador

Sardocor

Enfoque terapéutico

Mejora de la función cardíaca

Requisito de variante

Diagnóstico de DMD con pruebas genéticas confirmatorias.

Sexo elegible

Masculino

Deambulación

No deambulante

Inicio del estudio (real)

2024-10-02

Finalización primaria (estimada)

2027-10

Finalización del estudio (estimada)

2030-10

Inscripción (estimada)

12

Países

🇺🇸Estados Unidos