Ensayo clínico de terapia génica SRD-001 para la miocardiopatía de Duchenne (MUSIC-DMD)
Resumen del estudio
- Edad
- 18 años y mayores
- Fase
- Fase 1
- Patrocinador
- Sardocor
- Enfoque terapéutico
- Mejora de la función cardíaca
- Requisito de variante
- Diagnóstico de DMD con pruebas genéticas confirmatorias.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- No deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-10-02
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-10
- Finalización del estudio (estimada)
- 2030-10
- Inscripción (estimada)
- 12
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Terapia médica cardíaca individualizada y optimizada y tratamiento con glucocorticoides durante al menos 12 meses antes de la inscripción.
Criterios de inclusión
- Miocardiopatía con cicatriz ventricular izquierda en al menos 3 de 16 segmentos
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40%
- Dispuesto y capaz de dar consentimiento informado.
Criterios de exclusión
- Presión arterial anormal
- Elevaciones de las pruebas de función hepática no relacionadas con la DMD
- Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
- Trombocitopenia
- Anemia
- Función pulmonar inadecuada
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Nombre: Sardocor Corp.
- Teléfono: +1-617-880-7616
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 3 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Reclutamiento activo
The University of Kansas Medical Center
Contacto: Jillian Bruenn
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 913-588-9720
Ubicaciones en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Reclutamiento activo
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contacto: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Teléfono de contacto: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Reclutamiento activo
Nationwide Children's Hospital
Contacto: Kelsey Craig
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 614-722-2715
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06224660Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.