Ensayo clínico de fase 1 inicial RAG-18 para Duchenne

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• De acuerdo con las pautas del Consejo Internacional para la Armonización de Requisitos Técnicos para Productos Farmacéuticos de Uso Humano - Buenas Prácticas Clínicas (ICH-GCP) y los requisitos locales/nacionales y/o de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC), el participante y/o su tutor legal ha firmado el formulario de consentimiento informado por escrito.
• Capaz de someterse a los exámenes requeridos por el protocolo del estudio, como biopsia muscular, imágenes por resonancia magnética (IRM) y pruebas de función motora y pulmonar.
• Cualquier medicamento concomitante relacionado con la enfermedad debe cumplir con los requisitos del estudio.

• Tratamiento previo de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), independientemente de si el fármaco está comercializado o no.
• Índice de masa corporal (IMC) > 22 kg/m² o peso corporal ≥ 50 kg.
• No se pueden completar las pruebas de función motora requeridas por el protocolo, que incluyen: Evaluación ambulatoria North Star (NSAA), Tiempo para ponerse de pie (TTSTAND), Subir 4 escaleras (4SCV) y Prueba de caminata de 6 minutos (6MWT).
• Función cardíaca en el cribado dentro de los siguientes rangos:
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <55% medida por resonancia magnética cardíaca (CMR).
• Intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms en el momento de la selección, o tiene factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes.
• Parámetros hematológicos y electrolíticos en el cribado dentro de los siguientes rangos:
• Plaquetas < 100.000/μL.
• Hemoglobina < 12 g/dL.
• Recuento absoluto de neutrófilos < 1500/μL.
• Cualquier nivel sérico de calcio, potasio, sodio, magnesio o fósforo fuera del rango clínicamente aceptable para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
• Relación normalizada internacional (INR), tiempo de protrombina (PT), tiempo de tromboplastina parcial (PTT), tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) o fibrinógeno fuera del rango normal.
• Antecedentes de afecciones médicas que afecten la función hepática, con indicadores anormales dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis.
• Presencia de disfunción cardíaca, renal o respiratoria grave u otras complicaciones graves.
• Alergia al fármaco del estudio o cualquiera de sus componentes, o a los agentes de contraste para imágenes por resonancia magnética (MRI).
• Recepción de una vacuna viva (atenuada) dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
• Uso de cualquier otro fármaco en investigación, ya sea para DMD o no, desde 28 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio.
• Cualquier motivo que, en opinión del investigador, impediría que el participante participe plenamente y complete el estudio, incluida la incapacidad para cumplir con los procedimientos o el tratamiento del estudio, y otras condiciones médicas o de salud mental relevantes.
• Presencia de una afección o enfermedad concomitante grave que, en opinión del investigador, pondría al participante en riesgo indebido o interferiría con el estudio, que incluye, entre otros: asma persistente moderada o grave conocida, antecedentes de asma en los últimos 2 años o asma actualmente no controlada de cualquier clasificación (Nota: se permite inscribir a los participantes con asma intermitente actualmente controlada o asma persistente leve controlada); necesidad de oxigenoterapia para mantener una saturación adecuada de oxígeno en sangre; antecedentes de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) dentro de los 6 meses anteriores a la firma del Formulario de consentimiento informado (CIF).
• El participante tiene una enfermedad sistémica inestable a juicio del investigador, que incluye, entre otras, enfermedades hepáticas, renales, respiratorias o metabólicas graves que requieren medicación.
• Cualquier otro motivo no especificado que, a juicio del investigador, haga que el participante no sea apto para la inscripción.

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