Ensayo clínico de fase 1/2 DT-DEC01 para Duchenne

Los sujetos deben recibir glucocorticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la biopsia de tejido muscular.

• El sujeto y su representante legal/padre(s)/tutor legal han entendido y aceptado participar en el estudio de acuerdo con todos los procedimientos del estudio mediante la firma del consentimiento informado aprobado.
• Sujetos con debilidad muscular proximal simétrica y progresiva de brazos y piernas.
• Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, procedimiento de biopsia de tejido bajo anestesia, plan de administración de medicamentos, pruebas de laboratorio, restricciones del estudio, procedimientos del estudio y pruebas funcionales adaptadas al estadio de la enfermedad.
• Voluntad de utilizar métodos anticonceptivos aceptables si el sujeto es sexualmente activo.
• Los pacientes deben ser autorizados por el anestesiólogo para la biopsia de tejido y los procedimientos de inyección intraósea de DT-DEC01 que se realizarán bajo anestesia (anestesia local / anestesia general / analgosedación).

• El sujeto estuvo previamente expuesto al IMP, cualquier terapia experimental similar con el uso de ATMP o cualquier otro producto de base celular, terapia génica o translarna/ataluren antes de la selección.
• Cualquier lesión o procedimiento que pueda afectar las pruebas funcionales. Las lesiones anteriores deben curarse por completo antes de dar su consentimiento. Las fracturas previas de miembros inferiores deben estar completamente curadas y deben pasar al menos 3 meses desde la fecha de la lesión.
• Presencia o antecedentes de otras enfermedades musculoesqueléticas o neurológicas o trastornos somáticos no relacionados con la DMD, incluidas enfermedades pulmonares y cardíacas.
• Historial de reacción alérgica o anafiláctica a una proteína terapéutica o de diagnóstico o aditivos del producto en investigación.
• Uso crónico continuo de cualquier agente con efecto inmunomodulador (activador o supresor), como, entre otros, inmunosupresores o medicamentos relacionados con la inmunoterapia (por ejemplo, basados ​​en anticuerpos), quimioterapia o terapias similares que afecten la proliferación celular.
• Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto fuera inadecuado para su inclusión en este estudio.
• El sujeto tiene antecedentes conocidos de reacción inmune a las terapias administradas o antecedentes de GvHD.
• Sujetos con deterioro cognitivo conocido o problemas de comportamiento que impedirían la capacidad de seguir instrucciones.
• El sujeto da positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 o 2, hepatitis B (VHB) o C (VHC*), citomegalovirus (CMV*), toxoplasmosis* o sífilis en la visita de selección (V0a). *En caso de resultado positivo o dudoso de IgG anti-CMV y IgG anti-Toxo, anti-VHC total, la decisión final de calificación se puede tomar después de confirmar los resultados negativos de la Prueba de Ácido Nucleico (NAT) en cultivo celular.
• El sujeto tiene antecedentes de cualquier enfermedad autoinmune.
• Participación continua en cualquier otro ensayo clínico terapéutico.
• Presencia de anticuerpos preexistentes en el suero del sujeto contra los linfocitos del donante.
• El sujeto se ha sometido a un trasplante de órgano o de médula ósea.
• Cambio en la terapia con corticosteroides sistémicos (por ejemplo, inicio del tratamiento; cese del tratamiento; cambio en la dosis, esquema o tipo de esteroide) dentro de los 3 meses anteriores a la administración del producto en investigación.

• Nombre: Tecnología terapéutica de distrógenos Polska Sp. z o.o.
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