Ensayo SHIELD DMD: Satralizumab para la función ósea y muscular

Corticosteroides orales diarios.

• Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y formulario de asentimiento firmado cuando corresponda
• Edad ≥ 8 y < 18 años al momento de firmar la CIF
• Los participantes del Grupo 1 deben cumplir los siguientes criterios: - Ambulatorio (definido como capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia) con antecedentes de fracturas: a) Historia previa de fractura por traumatismo leve definida como: evidencia de al menos una fractura por compresión vertebral prevalente de Genant Grado 1 o 2 (o signos radiográficos de fracturas vertebrales [FV]) o antecedentes de al menos una fractura de huesos largos por traumatismo leve (extremidad superior o inferior) o b) No ambulatorio, caracterizado por ser no ambulatorio durante un mínimo de 6 meses con inicio del estado no ambulatorio definido como la edad de uso continuo de silla de ruedas informada por el participante o el cuidador, aproximada al mes más cercano, y una puntuación de caminata de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) de "0" e incapacidad para realizar la caminata/carrera de 10 metros (10 MWR) en la visita inicial, con o sin fracturas
• Los participantes del grupo 2 deben cumplir con los siguientes criterios: - No haber sufrido nunca fracturas, definido como: sin antecedentes de fracturas previas por traumatismo bajo antes de la visita inicial ni ningún hallazgo radiológico indicativo de FV prevalente en la visita de selección - Ser ambulatorio, definido como capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia - Edad ≥ 8 a < 12 años en el momento de la selección

• Cirugía mayor (p. ej., cirugía de columna) dentro de los 3 meses anteriores a la cirugía o procedimiento inicial o planificado que interferiría con la realización del estudio en cualquier momento durante este estudio.
• Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa.
• Tiene evidencia serológica de infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), tuberculosis (TB), virus de la hepatitis C (VHC) o virus de la hepatitis B (VHB).
• Tiene una infección sintomática (p. ej., infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas anteriores al inicio
• Peso corporal en el momento del cribado < 20 o > 100 kilogramos (kg)
• Evidencia de FV grave (definida como Grado 3), evaluada mediante imágenes radiográficas en el momento del cribado y cuantificada mediante el método semicuantitativo de Genant.
• Tratamiento con terapias prohibidas según lo definido por el protocolo.
• Ha recibido una vacuna con virus vivo o atenuado dentro de las 6 semanas posteriores a la visita inicial o espera recibir una vacuna con virus vivo o atenuado durante el estudio.
• Tiene valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos según lo definido por el protocolo.
• Cualquier condición médica que pueda interferir con la evaluación de la DMO de LS, como escoliosis grave o fusión espinal.
• El participante tiene una condición médica previa o actual, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer improbable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o perjudicar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del investigador.
• El participante tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes. Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos por el protocolo.

Aún no disponible