Dyne Therapeutics Exón 51 se salta el ensayo clínico de fase 1/2 DELIVER

Recibir una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes del inicio de la administración del fármaco del estudio, con la expectativa de mantener una dosis estable durante los períodos controlados con placebo y abiertos del estudio (a menos que se requiera un ajuste de dosis por cambio de peso).

• Edad de 4 a 16 años inclusive, al momento del consentimiento/asentimiento informado.
• Grupo de músculos de la extremidad superior susceptible de biopsia muscular.
• Puntuación de 1 o 2 en la escala de extremidades superiores de Brooke.
• Ambulatorio o no ambulatorio. Un participante no ambulatorio debe haber estado no ambulatorio durante <2 años antes de la inscripción.
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥50% mediante ecocardiograma o ≥55% mediante resonancia magnética cardíaca (MRI).

• Síntomas y signos clínicos no controlados de insuficiencia cardíaca congestiva (ICC).
• Cualquier cambio en la profilaxis/tratamiento de la ICC dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
• Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio o expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor durante el estudio.
• Requisito de asistencia respiratoria diurna.
• Porcentaje previsto de FVC <40 % (aplica solo para participantes que tienen ≥7 años).
• Recibir eteplirsen o una terapia alternativa de modificación de la distrofina o de omisión de exones, dentro de las 12 semanas posteriores a la aleatorización.
• Recepción de un fármaco en investigación sin omisión de exón dentro de los 4 meses anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio.
• Recepción de terapia génica en cualquier momento.
• Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

• Nombre: Ensayos clínicos de Dyne
• Teléfono: +1-781-317-1919
• Correo electrónico: [email protected]