Dyne Therapeutics Exón 51 se salta el ensayo clínico de fase 1/2 DELIVER
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 16 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Dyne Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Varón con diagnóstico confirmado de DMD y con mutación en el gen de la distrofina caracterizada por deleción del exón susceptible de omitir el exón 51.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2022-08-12
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-11
- Finalización del estudio (estimada)
- 2029-11
- Inscripción (estimada)
- 86
- Países
- Estados UnidosAustraliaBélgicaCanadáIrlandaItaliaCorea del SurEspañaReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Recibir una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes del inicio de la administración del fármaco del estudio, con la expectativa de mantener una dosis estable durante los períodos controlados con placebo y abiertos del estudio (a menos que se requiera un ajuste de dosis por cambio de peso).
Criterios de inclusión
- Edad de 4 a 16 años inclusive, al momento del consentimiento/asentimiento informado.
- Grupo de músculos de la extremidad superior susceptible de biopsia muscular.
- Puntuación de 1 o 2 en la escala de extremidades superiores de Brooke.
- Ambulatorio o no ambulatorio. Un participante no ambulatorio debe haber estado no ambulatorio durante <2 años antes de la inscripción.
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥50% mediante ecocardiograma o ≥55% mediante resonancia magnética cardíaca (MRI).
Criterios de exclusión
- Síntomas y signos clínicos no controlados de insuficiencia cardíaca congestiva (ICC).
- Cualquier cambio en la profilaxis/tratamiento de la ICC dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio o expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor durante el estudio.
- Requisito de asistencia respiratoria diurna.
- Porcentaje previsto de FVC <40 % (aplica solo para participantes que tienen ≥7 años).
- Recibir eteplirsen o una terapia alternativa de modificación de la distrofina o de omisión de exones, dentro de las 12 semanas posteriores a la aleatorización.
- Recepción de un fármaco en investigación sin omisión de exón dentro de los 4 meses anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio.
- Recepción de terapia génica en cualquier momento.
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.
Contactos y ubicaciones
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Contacto
- Nombre: Ensayos clínicos de Dyne
- Teléfono: +1-781-317-1919
- Correo electrónico: [email protected]
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Este estudio tiene 30 ubicaciones
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Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05524883Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.