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El exón 53 de Wave Life Sciences se salta el ensayo clínico de fase 2
Inscripción por invitaciónFase 2Salto de exones
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 18 años
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Wave Life Sciences
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia (PD) a largo plazo a través de posibles biomarcadores exploratorios de WVE-N531 intravenoso (IV) en pacientes con DMD que participaron en otro estudio de WVE-N531. Todos los pacientes habrán pasado de un estudio previo de WVE-N531.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2025-12-28
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-03
- Finalización del estudio (estimada)
- 2029-03
- Inscripción (estimada)
- 175
- Países
- Reino UnidoJordania
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Aún no disponible
Criterios de inclusión
- Participó en un estudio previo de WVE-N531 y no ha experimentado ninguna toxicidad significativa debido a WVE-N531 ni un deterioro clínico significativo de la salud general desde la última dosis o la visita de interrupción temprana.
- Es de destacar: si habrá un intervalo mayor de 31 días entre la última dosis del estudio anterior y la DF de este estudio, el caso debe discutirse entre el investigador y el monitor médico.
Criterios de exclusión
- Cualquier hallazgo o cambio médico clínicamente significativo durante o después de la participación en el estudio WVE-N531 anterior, distinto de DMD, que, a juicio del investigador, afectaría la seguridad potencial del paciente para recibir WVE-N531 o interferiría con la participación en el estudio.
- Cualquier uso de sustancias recreativas (incluidos los cannabinoides recetados), con excepción del alcohol y la nicotina, independientemente de su legalidad, dentro de los 2 meses anteriores a la DF y/o no estar dispuesto a abstenerse de dicho uso durante la duración del estudio.
Información de contacto
Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio
Aún no disponible
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT07209332Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.