El exón 53 de Wave Life Sciences se salta el ensayo clínico de fase 2

Inscripción por invitaciónFase 2Salto de exones

Acerca de este estudio

Wave Life Sciences está evaluando los efectos a largo plazo de WVE-N531 en un estudio de extensión abierto de fase 2 para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron un ensayo previo de WVE-N531. Hasta 175 participantes continuarán recibiendo 10 mg/kg por vía intravenosa cada cuatro semanas hasta la semana 96. El estudio evalúa la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y biomarcadores exploratorios a largo plazo, con monitoreo de seguridad durante aproximadamente 11 meses después de la dosis final.

Resumen del estudio

Edad: 4 a 18 años
Fase: Fase 2
Patrocinador: Wave Life Sciences
Enfoque terapéutico: Salto de exones
Requisito de variante: Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia (PD) a largo plazo a través de posibles biomarcadores exploratorios de WVE-N531 intravenoso (IV) en pacientes con DMD que participaron en otro estudio de WVE-N531. Todos los pacientes habrán pasado de un estudio previo de WVE-N531.
Sexo elegible: Masculino
Deambulación: Deambulante y no deambulante
Inicio del estudio (real): 2025-12-28
Finalización primaria (estimada): 2029-03
Finalización del estudio (estimada): 2029-03
Inscripción (estimada): 175
Países: JordaniaReino Unido

Requisitos y criterios del estudio

Uso de esteroides

Aún no disponible

Criterios de inclusión

Participó en un estudio previo de WVE-N531 y no ha experimentado ninguna toxicidad significativa debido a WVE-N531 ni un deterioro clínico significativo de la salud general desde la última dosis o la visita de interrupción temprana.
Es de destacar: si habrá un intervalo mayor de 31 días entre la última dosis del estudio anterior y la DF de este estudio, el caso debe discutirse entre el investigador y el monitor médico.

Criterios de exclusión

Cualquier hallazgo o cambio médico clínicamente significativo durante o después de la participación en el estudio WVE-N531 anterior, distinto de DMD, que, a juicio del investigador, afectaría la seguridad potencial del paciente para recibir WVE-N531 o interferiría con la participación en el estudio.
Cualquier uso de sustancias recreativas (incluidos los cannabinoides recetados), con excepción del alcohol y la nicotina, independientemente de su legalidad, dentro de los 2 meses anteriores a la DF y/o no estar dispuesto a abstenerse de dicho uso durante la duración del estudio.

Contactos y ubicaciones

Contacto

Aún no disponible

Ubicaciones

Este estudio tiene 3 ubicaciones

Jordan

Amman, Jordan

Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit

Amman, Jordan

The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

United Kingdom

Ubicaciones en Oxford

Headington, Oxford, United Kingdom, OX3 9DU

Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Registro de ensayos clínicos

ID NCT

NCT07209332

Más información

Temas relacionados con este estudio

Búsquedas populares:

Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.