Ensayo clínico de omisión de terapia del exón 51 LE051 para Duchenne

Reclutamiento activoFase 1 inicialSalto de exones

Edad: 4 a 8 años
Fase: Fase 1 inicial
Patrocinador: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Enfoque terapéutico: Salto de exones
Requisito de variante: Los sujetos con DMD con un diagnóstico clínico de DMD remitieron las Guías de práctica clínica de Duchenne para la distrofia muscular progresiva (edición de 2020) y cuyos resultados de pruebas genéticas se confirmaron como aplicables a la omisión de exón en el número 51.
Sexo elegible: Masculino
Deambulación: Deambulante
Inicio del estudio (real): 2024-10-24
Finalización primaria (estimada): 2026-09-20
Finalización del estudio (estimada): 2026-12-31
Inscripción (estimada): 12
Países: China

Aún no disponible

Hombre, de 4 a 8 años al inicio del cribado (incluidos los valores límite;
Los sujetos y/o su tutor participan voluntariamente en este ensayo y pueden comprender y firmar la ICF.

Signos clínicos de insuficiencia cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40%；
El porcentaje promedio de FVC del valor previsto es inferior al 40%;
Intervalo QT (QTc) de ECG de 12 derivaciones > 0,45 segundos.

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ID NCT

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Requisitos y criterios del estudio