Ensayo clínico de omisión de terapia del exón 51 LE051 para Duchenne

LE051 es una terapia genética en investigación que se está estudiando para personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) elegibles para omitir el exón 51. Este ensayo clínico de etiqueta abierta evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia potencial de una única infusión intravenosa. LE051, administrado mediante un virus adenoasociado (AAV), está diseñado para promover el salto del exón 51 a través de un sistema de ARN de reclutamiento ADAR. Los investigadores evaluarán la actividad del tratamiento, las respuestas inmunitarias y la seguridad a largo plazo.

Edad

4 a 8 años

Fase

Fase 1 inicial

Patrocinador

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Enfoque terapéutico

Salto de exones

Requisito de variante

Los sujetos con DMD con un diagnóstico clínico de DMD remitieron las Guías de práctica clínica de Duchenne para la distrofia muscular progresiva (edición de 2020) y cuyos resultados de pruebas genéticas se confirmaron como aplicables a la omisión de exón en el número 51.

Sexo elegible

Masculino

Deambulación

Deambulante

Inicio del estudio (real)

2024-10-24

Finalización primaria (estimada)

2026-09-20

Finalización del estudio (estimada)

2026-12-31

Inscripción (estimada)

12

Países

🇨🇳China