Ensayo clínico de fase 1 de terapia génica INS1201

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• El participante debe ser varón al nacer, tener entre 3 y <5 años de edad, inclusive (Parte 1) y entre 2 y <3 años de edad (Parte 2), en el momento en que el representante legalmente autorizado (LAR) firma y fecha el formulario de consentimiento informado.
• Ambulatorio: definido como la capacidad de caminar al menos 10 metros sin ayuda (es decir, sin asistencia personal ni uso de ningún dispositivo de asistencia). Nota: los niños que aún no hayan desarrollado la capacidad de caminar en el momento de la evaluación (por cualquier motivo) no serán elegibles para el estudio.
• Capaz de cooperar con las pruebas de evaluación motora.
• Ha recibido las vacunas recomendadas para la edad del participante y la enfermedad DMD según el calendario de vacunación para niños y adolescentes de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) por edad, la Organización Mundial de la Salud o la recomendación local que incorpora las recomendaciones y directrices sobre vacunas del Comité Asesor sobre Prácticas de Inmunización (ACIP) para pacientes con inmunocompetencia alterada.
• Se hace una excepción con las vacunas contra la influenza estacional y la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19), para las cuales se recomienda la toma de decisiones compartida con el médico del participante.

• Tratamiento previo con terapia génica o celular en cualquier momento.
• Terapias que promueven la lectura completa de codones de parada de moléculas pequeñas o de omisión de exones basadas en oligonucleótidos durante al menos 6 meses antes de la inscripción.
• Tiene una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50 % en el ecocardiograma de detección (ECHO) o signos y/o síntomas clínicos de miocardiopatía.
• Tiene arritmia cardíaca o anomalías significativas en el intervalo del electrocardiograma (ECG).
• Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al Día 1 o cirugía o procedimientos planificados que interferirían con la realización del estudio en cualquier momento durante este estudio.
• La presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, incluida una enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, inmunológica/alérgica, del comportamiento, infección, lesión no curada, neoplasia maligna, enfermedad concomitante, circunstancia atenuante o necesidad de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del investigador:
• Crea riesgos innecesarios al someterse a una transferencia genética;
• Podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo; o
• Podría comprometer el bienestar, la seguridad o la interpretabilidad clínica del participante.
• Tiene evidencia serológica de infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis C o hepatitis B.
• Tiene signos de infección sintomática clínicamente significativa (p. ej., infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas anteriores al día 1.
• Tiene contraindicaciones para la administración IT del producto o para la punción lumbar, como anomalías anatómicas, trastornos hemorrágicos u otras afecciones médicas (p. ej., espina bífida, meningitis o anomalías importantes de la coagulación).
• Demuestra retraso o deterioro cognitivo o del desarrollo que podría confundir la evaluación del desarrollo motor en opinión del investigador.
• Títulos séricos totales de anticuerpos anti-AAV9 > 1:50 según lo determinado por ELISA dentro de los 14 días posteriores al día 1.

• Nombre: Información Médica Insmed
• Teléfono: 18444467633
• Correo electrónico: información mé[email protected]