Ensayo clínico de fase 2 de BioMarin BMN-351

Actualmente recibe tratamiento con corticosteroides orales, en un régimen de dosis estable durante 351-201, y debe permanecer en un régimen de dosis constante durante 351-202 o 351-203, excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso. La transición a la dosis equivalente de vamorolona está permitida en 351-202 cuando esté aprobada en los países participantes.

• Dispuesto y capaz de cumplir con el cronograma de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
• Estar dispuesto a usar anticonceptivos (hombres sexualmente maduros) durante todo el estudio y durante 90 días después de la dosis final, si es sexualmente activo.
• El uso de anticonceptivos por parte de los hombres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
• Estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento por escrito (si lo exigen las regulaciones locales o el IRB/IEC) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
• Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado como padre o tutor después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

• Tiene un trastorno de coagulación conocido.
• ¿Está tomando algún medicamento prohibido?
• cualquier terapia de omisión de exón aprobada dentro de las 12 semanas anteriores al inicio o con cualquier terapia génica para el tratamiento de la DMD en cualquier momento
• anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios
• inmunosupresores