Entrada Therapeutics Exón 44 saltándose el ensayo clínico de fase 1/2 ELEVATE-44
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 20 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Entrada Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y variante patológica confirmada en el gen de la distrofina susceptible de omitir el exón 44 según la revisión de un asesor genético central.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2025-06-30
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-03-28
- Finalización del estudio (estimada)
- 2029-03-28
- Inscripción (estimada)
- 24
- Países
- BélgicaItaliaEspañaReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Aún no disponible
Criterios de inclusión
- Varón asignado al nacer con signos clínicos compatibles con distrofia muscular de Duchenne según lo determine el investigador.
- Parte A: 4-20 años, inclusive.
- Estado ambulatorio Parte A: ambulatorio con una entrada Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) según el protocolo en la selección
- Músculo adecuado para la obtención de una biopsia de tejido según la evaluación del investigador.
- Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.
Criterios de exclusión
- Cualquier condición médica concomitante significativa que pueda interferir con la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo.
- Tiene una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio que puede interferir con las mediciones del estudio o poner en peligro la seguridad del participante.
- Uso de los siguientes medicamentos:
- Tratamiento previo con cualquier terapia de omisión de exón en cualquier momento.
- Tratamiento previo con cualquier terapia génica en cualquier momento.
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios.
- Uso de inmunosupresores (distintos de los corticosteroides orales para afecciones de DMD)
- Ha tomado o está tomando actualmente un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), incluido (pero no limitado a) givinostat
- Anomalías de laboratorio.
- Dependencia de ventilador diurno o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva mediante traqueotomía.
- Tiene una lectura anormal del electrocardiograma (ECG) evaluada como clínicamente significativa por el investigador y/o un intervalo QT con el método de corrección de Fridericia (QTcF) >450 ms en la selección o antes de la primera dosis del fármaco del estudio el día 1.
- Recibió algún medicamento experimental o en investigación, etc. dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo).
- Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.
Contactos y ubicaciones
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Contacto
Aún no disponible
Ubicaciones
Este estudio tiene 14 ubicaciones
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Reclutamiento activo
University Hospital Gent
Contacto: Nicolas Deconinck
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Reclutamiento activo
UZ Leuven
Contacto: Liesbeth De Waele
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Reclutamiento activo
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Contacto: Aurore Daron
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
Reclutamiento activo
IRCCS Ospedale San Raffaele
Contacto: Stefano Previtali
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0226435080
Milan, Italy, 20162
Reclutamiento activo
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Contacto: Emilio Albamonte
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
Reclutamiento activo
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Contacto: Adele D'Amico
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Reclutamiento activo
Hospital Universitario Vall d'Hebron
Contacto: David Gomez Andres
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Reclutamiento activo
Hospital Sant Joan de Deu
Contacto: Andres Nascimento
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Reclutamiento activo
Leeds General Infirmary
Contacto: Cristina Martos Lozano
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Reclutamiento activo
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Contacto: Rajesh Madhu
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Reclutamiento activo
Great Ormond Street Hospital for Children
Contacto: Mariacristina Scoto
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Aún no recluta
Royal Manchester Children's Hospital
Contacto: Gary McCullagh
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Reclutamiento activo
Freeman Hospital
Contacto: Michela Guglieri
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Reclutamiento activo
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Contacto: Laurent Servais
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 07423213373
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT07037862Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.