Entrada Therapeutics Exón 44 saltándose el ensayo clínico de fase 1/2 ELEVATE-44

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• Varón asignado al nacer con signos clínicos compatibles con distrofia muscular de Duchenne según lo determine el investigador.
• Parte A: 4-20 años, inclusive.
• Estado ambulatorio Parte A: ambulatorio con una entrada Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) según el protocolo en la selección
• Músculo adecuado para la obtención de una biopsia de tejido según la evaluación del investigador.
• Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.

• Cualquier condición médica concomitante significativa que pueda interferir con la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo.
• Tiene una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio que puede interferir con las mediciones del estudio o poner en peligro la seguridad del participante.
• Uso de los siguientes medicamentos:
• Tratamiento previo con cualquier terapia de omisión de exón en cualquier momento.
• Tratamiento previo con cualquier terapia génica en cualquier momento.
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios.
• Uso de inmunosupresores (distintos de los corticosteroides orales para afecciones de DMD)
• Ha tomado o está tomando actualmente un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), incluido (pero no limitado a) givinostat
• Anomalías de laboratorio.
• Dependencia de ventilador diurno o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva mediante traqueotomía.
• Tiene una lectura anormal del electrocardiograma (ECG) evaluada como clínicamente significativa por el investigador y/o un intervalo QT con el método de corrección de Fridericia (QTcF) >450 ms en la selección o antes de la primera dosis del fármaco del estudio el día 1.
• Recibió algún medicamento experimental o en investigación, etc. dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo).
• Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.

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