Ensayo clínico de fase 2 SAT-3247 para pacientes ambulatorios con Duchenne

Dosis estable de glucocorticoides sistémicos (es decir, prednisolona, ​​deflazacort o vamorolona) según el estándar de atención durante ≥ 3 meses antes de la visita de selección y durante la duración del ensayo. Los pacientes que no reciben glucocorticosteroides también son elegibles si suspenden el tratamiento ≥ 3 meses antes de la visita de selección.

• Dosis estables de medicamentos recetados, incluidos inhibidores de la ECA, betabloqueantes y diuréticos (excluidos los glucocorticosteroides) y medicamentos de venta libre y/o suplementos a base de hierbas para cuidados de apoyo ≥ 1 mes antes de la visita de selección y durante la duración del ensayo.
• Serán elegibles los participantes que hayan recibido previamente delandistrogene moxeparvovec (nombre de marca Elevidys) en un ensayo clínico anterior o en el entorno comercial > 18 meses antes de la evaluación cuyas pruebas de función muscular se hayan estabilizado o demostrado una disminución ≥ 3 meses antes de la evaluación, según lo determine el investigador y se documente en las notas del gráfico.
• Serán elegibles los participantes que hayan recibido previamente un patrón de exón > 6 meses antes de la selección cuyas pruebas de función muscular se hayan estabilizado o demostrado una disminución ≥ 3 meses antes de la selección, según lo determine el investigador y se documente en las notas del gráfico.
• Serán elegibles los participantes que reciban una dosis estable de givinostat (nombre comercial Duvyzat) durante al menos 18 meses o más antes de la visita de selección. Los participantes que no puedan tolerar givinostat y que interrumpan el tratamiento antes de los 18 meses son elegibles para inscribirse si la fecha de la última dosis es ≥ 30 días a partir de la fecha de selección. Givinostat no debe suspenderse, si se tolera, para cumplir con los criterios de ingreso al estudio.
• Participantes que hayan recibido tratamiento previo con un producto de terapia génica en investigación (que no sea delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 meses antes de la visita de selección.
• Si participa en un régimen de fisioterapia/entrenamiento de fuerza, debe permanecer estable durante ≥ 2 meses antes de la visita de selección y durante la duración del ensayo.

• Se espera que los pacientes ambulatorios experimenten pérdida de la deambulación en ≤ 12 meses.
• Participantes para quienes la resonancia magnética o la biopsia muscular abierta estén contraindicadas.
• Evidencia de disfunción hepática significativa, definida como GLDH > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) en la visita de selección.
• Función cardíaca deteriorada definida como una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50% en evaluaciones cardíacas de detección (ecocardiograma o resonancia magnética) o evidencia de miocardiopatía sintomática.
• Una capacidad vital forzada <60% prevista en la visita de selección.
• Participación continua en cualquier otro ensayo clínico terapéutico o estudio de seguimiento de una intervención terapéutica.
• Consumo de zumo de pomelo o productos que contienen pomelo.
• Problemas conductuales o cognitivos graves que impidan la participación en el estudio, en opinión del investigador.
• Los criterios de ingreso adicionales se revisarán con el investigador del sitio clínico.