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Seguridad y eficacia de KER-065 en participantes con distrofia muscular de Duchenne
Aún no reclutaFase 2Otros enfoques terapéuticos
Resumen del estudio
- Edad
- 9 años y más
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Keros Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Otros enfoques terapéuticos
- Requisito de variante
- Diagnóstico de DMD, definido como la presencia de características fenotípicas en el cribado compatibles con DMD Y una mutación documentada en el gen de la distrofina compatible con el diagnóstico de DMD mediante una prueba genética clínicamente validada.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2026-09-14
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-07-17
- Finalización del estudio (estimada)
- 2029-08-14
- Inscripción (estimada)
- 36
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Recibir un régimen estable de CS sistémico (que incluye, entre otros, prednisona, prednisolona, deflazacort o vamorolona) durante al menos 90 días antes de la evaluación.
Criterios de inclusión
- Peso corporal ≥ 25,0 kg.
- Solo participantes ambulatorios (cohorte A1 y A2):
- Ambulatorio, definido como capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia.
- Capaz de TTR en <10 segundos.
- Tiene una puntuación NSAA ≥ 15 puntos.
- Solo cohorte 2: documentación de una dosis estable de una terapia de omisión de exón aprobada.
- Solo participantes no ambulatorios (cohorte N1):
- No ambulatorio, caracterizado por no poder deambular durante un mínimo de 3 meses antes de la primera dosis con inicio de estado no ambulatorio Y una puntuación de caminata de la NSAA de 0 e incapacidad para realizar la 10MWR.
- Puntuación del ítem de entrada PUL v2.0 de 3 a 5, inclusive.
Criterios de exclusión
- Síntomas o signos clínicos de miocardiopatía o insuficiencia cardíaca.
- Exposición a cualquier producto de terapia génica de restauración de distrofina aprobado o en investigación.
- Exposición a cualquier producto de restauración de distrofina aprobado o en investigación que no sea la terapia génica (excepto la terapia de omisión de exón para la cohorte A2).
- Exposición a cualquier inhibidor de histona desacetilasa aprobado o en investigación, terapia con antimiostatina, terapia dirigida a ligandos del factor de crecimiento transformante beta o terapia basada en células.
- Uso de cualquier otro tratamiento farmacológico, excepto CS
- Tratamiento con terapia inmunosupresora (distinta de CS)
- Historia de fractura del miembro superior.
- Solo participantes no ambulatorios (cohorte N1):
- Contracturas en flexión del codo > 30° en ambas extremidades superiores.
- Capacidad vital forzada (FVC) <50 % o requisito de ventilación diurna o nocturna, excepto ventilación no invasiva nocturna Y incapacidad para realizar mediciones consistentes de FVC dentro de ± 15 % durante las pruebas pareadas.
Información de contacto
Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio
- Nombre: Gina Weaver
- Número de teléfono: 267.799.3345
- Correo electrónico: [email protected]
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT07704099Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.