Entrada Therapeutics Exón 45 saltándose el ensayo clínico de fase 1/2 ELEVATE-45

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• Varón asignado al nacer con signos clínicos compatibles con distrofia muscular de Duchenne según lo determine el investigador.
• Parte A: 4-20 años, inclusive.
• Estado ambulatorio Parte A: ambulatorio con una entrada Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) según el protocolo en la selección.
• Músculo adecuado para la obtención de una biopsia de tejido según la evaluación del investigador.
• Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.

• Cualquier condición médica concomitante significativa que pueda interferir con la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo.
• Tiene una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio que puede interferir con las mediciones del estudio o poner en peligro la seguridad del participante.
• Uso de los siguientes medicamentos:
• Tratamiento previo o actual con cualquier terapia de omisión de exón dentro de los 12 meses anteriores
• Tratamiento previo o actual con cualquier terapia génica.
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios desde 30 días antes del cribado y hasta el final del estudio.
• Uso de un inmunosupresor (que no sea corticosteroide sistémico u oral para la condición de DMD) desde 30 días antes de la selección hasta el final del estudio.
• Tratamiento con un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), que incluye (entre otros) givinostat desde 30 días antes de la selección hasta el final del estudio.
• Anomalías de laboratorio.
• Dependencia de ventilador diurno o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva mediante traqueotomía.
• Tiene una lectura anormal del electrocardiograma (ECG) evaluada como clínicamente significativa por el investigador y/o un intervalo QT con el método de corrección de Fridericia (QTcF) >450 ms en la selección o antes de la primera dosis del fármaco del estudio el día 1.
• Recibió algún medicamento experimental o en investigación, etc. dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo).
• Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.

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