GenAssist Therapeutics GEN6050X Exón 50 omitir fármaco ensayo clínico de fase 1 temprana

Recepción de glucocorticoides durante 6 meses y una dosis diaria estable durante al menos 12 semanas antes del ingreso al estudio.

• El participante puede caminar de forma independiente y completa la prueba de caminata de 10 metros sin ayuda.
• El participante puede completar el tiempo para permanecer en posición supina de forma independiente en menos de 30 segundos.
• El participante es capaz de cooperar con las pruebas de evaluación motora.
• Capacidad para tolerar biopsias musculares bajo anestesia sin contraindicaciones para estos procedimientos.

• Los participantes se encuentran en el período activo de la infección viral, incluidas infecciones como el virus TORCH, el virus de Epstein-Barr (EB) y el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-COV-2).
• Recibió una vacuna viva atenuada dentro de los 3 meses anteriores a recibir GEN6050X, o estuvo expuesto a una vacuna contra la influenza (u otra vacuna inactivada) dentro de los 30 días anteriores a recibir GEN6050X, o recibió terapia antiviral, antiinfecciosa y/o interferón sistémica.
• Las pruEBas serológicas encontraron infección por VIH, virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC) e infección por sífilis.
• Infección grave (p. ej., neumonía, pielonefritis o meningitis) dentro de las 4 semanas previas a recibir terapia génica.
• Con síntomas claros de miocardiopatía, la ecocardiografía muestra que la fracción de eyección del ventrículo izquierdo es inferior al 40%.
• Necesidad de soporte asistido continuo o intermitente de un ventilador.
• Diagnosticado con enfermedad autoinmune o recibiendo tratamiento relacionado para enfermedad autoinmune.
• Los siguientes indicadores son anormales en las pruEBas bioquímicas de laboratorio:
• γ-glutamil transpeptidasa (GGT) por encima del límite superior 2 veces y bilirrubina total por encima de 1,5 veces el límite superior, cistatina C (cistatina C) > 1,27 mg/L, hemoglobina (Hgb) < 100 o >200 g/L; Leucocitos (WBC) > 18,5×10^9/L o plaquetas ≤ 125×10^9/L.
• El título del anticuerpo neutralizante AAV9 determinado mediante un ensayo de supresión celular> 1:50.
• Los pacientes han recibido alguna terapia génica (p. ej., terapia génica con virus adenoasociado (AAV)), terapia celular (p. ej., trasplante de células madre), terapia de edición in vivo o terapia de edición ex vivo (p. ej., CRISPR-Cas9, TALEN) en el pasado.
• El participante tiene alguna contraindicación para la terapia inmunosupresora.
• Tiene una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador principal, no es adecuada para participar en el ensayo clínico.
• La familia no desea revelar la participación del paciente en el estudio al médico tratante ni a otros proveedores médicos.