Genethon GNT0004 Evaluación de terapia génica de dosis seleccionada (GNT-016-MYDF)
Resumen del estudio
- Edad
- 6 a 10 años
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Genethon
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Estar incluido en el estudio GNT-014-MDYF Diagnóstico de DMD basado en pruebas genéticas positivas con genotipado detallado, excepto sujetos con mutaciones que afecten a los exones 8 y/o 9.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 01/10/2020
- Finalización primaria (estimada)
- 01/10/2028
- Finalización del estudio (estimada)
- 01/10/2028
- Inscripción (estimada)
- 5
- Países
- BélgicaEspañaFrancia
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Terapia continua con corticosteroides con prednisolona (o prednisona) de acuerdo con el estándar de atención (los participantes que reciben una dosis diaria de deflazacort o vamorolona pueden cambiar a prednisolona (o prednisona) 4 semanas antes de la evaluación)
Criterios de inclusión
- Inscrito en el estudio GNT-014-MDYF (un estudio de historia natural que precede al presente estudio de terapia génica)
- Capaz de lograr una puntuación en la escala NSAA (Evaluación ambulatoria de la Estrella del Norte) de 18 y un tiempo para levantarse del piso (RFF) de 7 segundos en la visita de selección.
- Cartilla de vacunación actualizada incluyendo hepatitis A y B, PCV.
Criterios de exclusión
- Pacientes con DMD con cualquier mutación que afecte a: - los exones 1 a 17 (y cualquier mutación que afecte a otros exones según el requisito de un país que será aplicable a este país específico) para los participantes de la Parte 1 - que afecte a los exones 8 y/o 9 (y cualquier mutación que afecte a otros exones según el requisito de un país que será aplicable a este país específico) para los participantes de la Parte 2
- Presencia de anticuerpos neutralizantes contra AAV8.
- Miocardiopatía basada en examen físico/cardiológico y ecocardiografía (o resonancia magnética cardíaca, si está disponible) con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 55 % y acortamiento fraccional (FS) inferior al 28 %
- Cualquier asistencia respiratoria necesaria, incluida la ventilación no invasiva diurna o nocturna.
- Incapacidad para realizar las pruebas de funciones respiratorias previstas.
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Correo electrónico: [email protected]
- Teléfono: 0169472828
Ubicaciones
Este estudio tiene 12 ubicaciones
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Contacto: Liesbeth De Waele
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +3216343827
Liege, Belgium, 4000
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
Contacto: Laurent Servais
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
Contacto: Nicolas Deconinck
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
Contacto: Caroline Espil-Taris
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Contacto: Jean-Baptiste Davion
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
Contacto: Vincent Laugel
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
Contacto: Laure Le Goff
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
Contacto: Juliette Ropars
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Contacto: Ulrike Walther-Louvier
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
Contacto: Silvana De Lucia
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
Contacto: Javier Nascimiento
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
Contacto: Nuria Muelas
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +34961244153
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
2023-505187-11-00Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.