Elevidys mejora el ensayo clínico de fase 4

Solo cohorte 2: es varón al nacer y ha recibido previamente ELEVIDYS en un entorno comercial después del tratamiento previo con sirolimus y corticosteroides.

• Cohorte 1 únicamente: es varón al nacer, ambulatorio y tiene ≥ 4 años de edad en el momento de la administración de la dosis.
• Solo cohorte 1: es elegible para ELEVEDYS comercial.
• Solo cohorte 2: es varón al nacer y ha recibido previamente ELEVIDYS en un entorno comercial después del tratamiento previo con sirolimus y corticosteroides.
• Solo cohorte 1: los participantes sexualmente activos deben aceptar usar, durante toda la duración del estudio, un condón y la pareja sexual femenina también debe usar un método anticonceptivo médicamente aceptable (p. ej., anticonceptivo oral).
• Tiene un padre o tutor legal que puede comprender y cumplir con el cronograma de visitas del estudio y todos los demás requisitos del protocolo, o tiene ≥ 18 años y es personalmente capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
• Tiene un padre o tutor legal que esté dispuesto a brindar su consentimiento informado, o tiene ≥ 18 años de edad y puede brindar su consentimiento informado de forma independiente.

• Solo cohorte 1: Contraindicado para recibir ELEVEDYS según el prospecto de los Estados Unidos (USPI).
• Solo cohorte 1: tiene evidencia serológica de infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis C o hepatitis B.
• Tiene una condición médica o circunstancias confusas (p. ej., limitación traumática previa de la movilidad o comorbilidad conductual significativa) que, en opinión del Investigador, podría comprometer:
• La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo, y/o
• El bienestar o la seguridad del participante, y/o
• La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante.
• Solo cohorte 1: tiene una infección sintomática (p. ej., infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas anteriores al día 1.
• Solo cohorte 1: ha recibido una vacuna de virus vivo dentro de las 4 semanas o una vacuna inactiva dentro de las 2 semanas posteriores a la visita del día 1 o espera recibir una vacuna durante los primeros 3 meses después del día 1.
• Solo cohorte 1: cualquier factor de confusión que impediría el uso de sirolimus oral, incluida una hipersensibilidad conocida al sirolimus o cualquiera de sus excipientes.
• Cohorte 1 únicamente: cualquier herida o lesión reciente que, en opinión del investigador, estaría en riesgo de dehiscencia o deterioro de la curación en el contexto de la administración de sirolimus.

• Nombre: Sarepta Therapeutics Inc. Klinik deneme bilgisi, 4'ü tuşlayın,
• Teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• Correo electrónico: [email protected]