Dyne Therapeutics Exón 51 se salta el ensayo clínico de fase 3 de FORZETTO
Acerca de este estudio
Dyne Therapeutics está evaluando el zeleciment rostudirsen (DYNE-251) en un ensayo clínico de fase 3 en el que participaron niños y hombres jóvenes ambulatorios de entre 4 y 18 años con distrofia muscular de Duchenne (DMD) elegibles para omitir el exón 51. Los participantes recibirán tratamiento intravenoso cada cuatro semanas durante un período de 72 semanas, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Seguirá una extensión de etiqueta abierta de 96 semanas. Los investigadores evaluarán la eficacia, seguridad y tolerabilidad del tratamiento.
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 18 años
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Dyne Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Varón ambulatorio con diagnóstico confirmado de DMD y con una mutación en el gen de la distrofina caracterizada por deleción del exón susceptible de omitir el exón 51.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2026-06
- Finalización primaria (estimada)
- 2030-12
- Finalización del estudio (estimada)
- 2032-10
- Inscripción (estimada)
- 90
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Recibir una dosis estable de glucocorticoides diaria o de fin de semana durante al menos 24 semanas antes de la aleatorización con la expectativa de mantener una dosis estable durante el período controlado con placebo del estudio (a menos que se requiera un ajuste de dosis debido al cambio de peso).
Criterios de inclusión
El tiempo de subida desde el suelo (RFF) debe ser <10 segundos para ambas evaluaciones de detección.
Criterios de exclusión
- Recibir terapia inmunosupresora en curso (distinta de los glucocorticoides) dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización.
- Uso de cualquier tratamiento farmacológico (distinto de los glucocorticoides) que pueda tener un efecto sobre la fuerza o la función muscular dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización.
- Cualquier cambio en la profilaxis/tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización.
- Recepción de eteplirsen dentro de la semana anterior a la aleatorización
- Recibir una terapia alternativa de omisión de exón o modificación de la distrofina o zeleciment rostudirsen dentro de las 24 semanas previas a la aleatorización
- Recepción de givinostat dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización
- Recepción de terapia génica en cualquier momento.
- Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Nombre: Ensayos clínicos de Dyne
- Teléfono: +1-781-317-1919
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 1 ubicaciones
United States
Ubicaciones en North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Reclutamiento activo
Rare Disease Research, LLC
Contacto: Hannah Nation
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 984-314-2252
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT07608432Explorar más ensayos
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Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.