El exón 44 de Avidity Biosciences se salta el ensayo clínico de fase 2 EXPLORE44

Si toma corticosteroides, dosis estable durante 30 días antes de la selección y durante todo el estudio.

• Participantes reinvertidos:
• AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) completado satisfactoriamente según lo determinado por el investigador y el patrocinador.
• No hay problemas significativos de tolerabilidad con AOC 1044
• Participantes nuevos:
• Edad de 7 a 27 años, inclusive, al momento del consentimiento informado
• Diagnóstico clínico de DMD o aparición clara de síntomas de DMD a la edad de 6 años o antes.
• Confirmación de la mutación del gen DMD susceptible de omitir el exón 44
• Artículo de entrada PUL 2.0 A ≥3

• Participantes reinvertidos:
• Presencia de cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que podría afectar la seguridad o la capacidad de un participante para cumplir con los procedimientos del estudio.
• Participantes nuevos:
• Hemoglobina sérica <límite inferior de lo normal
• Hipertensión o diabetes no controlada.
• Tratamiento previo con alguna terapia celular o génica.
• Tratamiento previo con otro agente de omisión del exón 44 dentro de los 6 meses anteriores al consentimiento informado
• Recién tratado con un fármaco en investigación.
• Historia de alergias a múltiples medicamentos.