El exón 44 de Avidity Biosciences se salta el ensayo clínico de fase 3 de SAFARI44

En un régimen estable de corticosteroides (incluido Vamolorona) durante al menos 6 meses antes del día 1. Se debe anticipar que el régimen de esteroides permanecerá estable.

• Varones ambulatorios con diagnóstico clínico y genético de DMD.
• 7 a 16 años de edad al momento del consentimiento
• Evaluación de TTR y NSAA completada dentro de los parámetros especificados en el protocolo en la selección

• Tratamiento previo con terapia celular o génica.
• Tratamiento con otro oligonucleótido dentro de los 6 meses posteriores al consentimiento informado (sin incluir vacunas de ARN COVID-19).
• Valores de laboratorio fuera del rango especificado por el protocolo en la selección
• Si reciben alguno de los siguientes tratamientos (hormona del crecimiento, testosterona o givinostat), los participantes deben estar en un régimen estable y deben planear mantenerlo durante la duración del estudio. Los participantes serán excluidos si la estabilidad del régimen antes del consentimiento informado es la siguiente:
• Menos de 1 mes, para hormona del crecimiento y/o testosterona
• Menos de 6 meses para givinostat