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El exón 44 de Avidity Biosciences se salta el ensayo clínico de fase 3 de SAFARI44
Aún no reclutaFase 3Salto de exones
Resumen del estudio
- Edad
- 6 a 16 años
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Avidity Biosciences
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Prueba genética aceptable que confirma la mutación del gen de la distrofina susceptible de omitir el exón 44.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2026-06
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-05
- Finalización del estudio (estimada)
- 2030-07
- Inscripción (estimada)
- 70
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
En un régimen estable de corticosteroides (incluido Vamolorona) durante al menos 6 meses antes del día 1. Se debe anticipar que el régimen de esteroides permanecerá estable.
Criterios de inclusión
- Varones ambulatorios con diagnóstico clínico y genético de DMD.
- 7 a 16 años de edad al momento del consentimiento
- Evaluación de TTR y NSAA completada dentro de los parámetros especificados en el protocolo en la selección
Criterios de exclusión
- Tratamiento previo con terapia celular o génica.
- Tratamiento con otro oligonucleótido dentro de los 6 meses posteriores al consentimiento informado (sin incluir vacunas de ARN COVID-19).
- Valores de laboratorio fuera del rango especificado por el protocolo en la selección
- Si reciben alguno de los siguientes tratamientos (hormona del crecimiento, testosterona o givinostat), los participantes deben estar en un régimen estable y deben planear mantenerlo durante la duración del estudio. Los participantes serán excluidos si la estabilidad del régimen antes del consentimiento informado es la siguiente:
- Menos de 1 mes, para hormona del crecimiento y/o testosterona
- Menos de 6 meses para givinostat
Información de contacto
Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio
- Nombre: Avidity Bioscience, Inc., una empresa de Novartis
- Teléfono: 858-771-7038
- Correo electrónico: [email protected]
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT07587242Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.