Ensayo clínico de fase 3 de terapia génica SGT-003 de Solid Biosciences

En un régimen oral diario estable de al menos 0,5 mg/kg/día de prednisona o 0,75 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) deflazacort durante al menos 6 meses antes de ingresar al estudio, lo que permite modificaciones de dosis basadas en el peso de acuerdo con la práctica clínica.

• El participante es ambulatorio.
• Negativo para anticuerpos contra virus adenoasociados.
• Cumplir con los criterios de tiempo de caminata/carrera de 10 metros.
• Llegue el momento de levantarse desde el criterio de decúbito supino.
• El participante tiene un peso corporal ≤50 kg.

• Tratamiento actual o previo con un fármaco de transferencia genética o una terapia de edición genética aprobados o en investigación.
• Exposición a vamorolona, ​​givinostat, distrofina aprobada o en investigación o medicamentos modificadores de la enfermedad (como eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen y ataluren) u otro medicamento en investigación para cualquier indicación dentro de los 6 meses o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la inscripción.
• Diagnóstico clínico establecido de DMD que está asociado con cualquier variante de deleción o variante que se predice que no expresará los exones 1 a 11, los exones 42 a 45 o los exones 57 a 69, incluido el gen DMD según lo documentado por un informe genético.