Ensayo clínico en fase de observación de terapia génica RegenxBio RGX-202
Acerca de este estudio
Este estudio de detección observacional evalúa la prevalencia de anticuerpos AAV8 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los participantes proporcionarán su historial médico y una muestra de sangre para detectar anticuerpos contra el virus adenoasociado serotipo 8, que se utiliza en algunas terapias genéticas. Los resultados pueden ayudar a identificar candidatos potenciales para futuros ensayos clínicos de terapia génica con DMD. El estudio no implica ningún tratamiento de investigación e incluye visitas remotas o en la clínica.
Resumen del estudio
- Edad
- 0-25 años
- Fase
- Observacional
- Patrocinador
- REGENXBIO
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2022-12-20
- Finalización primaria (estimada)
- 2026-09
- Finalización del estudio (estimada)
- 2026-09
- Inscripción (estimada)
- 200
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Aún no disponible
Criterios de inclusión
- Hombres de al menos 0 a <25 años de edad
- Diagnóstico de DMD
- Provisión de un formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado y consentimiento según lo requieran las regulaciones o requisitos locales.
Criterios de exclusión
- Participación previa en un ensayo de terapia génica O receptor de un medicamento de terapia génica
- Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.
Contactos y ubicaciones
Contacto
- Nombre: Defensa del Paciente
- Teléfono: (833) 711-0349
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 1 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05683379Explorar más ensayos
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Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.