Ensayo clínico de fase 3 de Elevidys Expedition
Resumen del estudio
- Edad
- 2 años y mayores
- Fase
- Intervencionista
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- El propósito de este estudio es proporcionar un estudio clínico único con un enfoque uniforme para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo en participantes que recibieron Elevidys en un estudio clínico anterior. No se administrará ningún fármaco del estudio como parte de este estudio.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2023-09-27
- Finalización primaria (estimada)
- 2033-10-31
- Finalización del estudio (estimada)
- 2033-10-31
- Inscripción (estimada)
- 400
- Países
- Estados UnidosBélgicaAlemaniaRAE de Hong Kong (China)ItaliaJapónEspañaTaiwánReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Criterios de inclusión
- Recibió delandistrógeno moxeparvovec para la distrofia muscular de Duchenne en un estudio clínico previo.
- Tiene uno de sus padres o cuidador legal o tiene ≥18 años de edad y es capaz de comprender y cumplir con el cronograma de visitas del estudio y todos los demás requisitos del protocolo.
Criterios de exclusión
No aplicable
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Ubicaciones
Este estudio tiene 38 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Ubicaciones en California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital
Ubicaciones en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045-7106
Children's Hospital of Colorado
Ubicaciones en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida Clinical Research Center
Ubicaciones en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Ubicaciones en Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
Ubicaciones en Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
Ubicaciones en Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Ubicaciones en Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Ubicaciones en New York
New York, New York, United States, 10032
Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester Medical Center
Ubicaciones en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Ubicaciones en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Ubicaciones en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Oregon Health and Science University
Ubicaciones en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Chiildren's Hospital of Philadelphia
Ubicaciones en Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
Children's Health Specialty Center
Ubicaciones en Utah
Salt Lake City, Utah, United States, 84132
University of Utah Health
Ubicaciones en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of The King's Daughters
Ubicaciones en Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Children's Hospital Wisconsin
Belgium
Ubicaciones en East Flanders
Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
Germany
Ubicaciones en North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany, 45147
Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Italy
Genova, Italy, 16147
UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
Japan
Ubicaciones en Hyōgo
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
Kobe University Hospital
Ubicaciones en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Tokyo, Japan, 1628666
Tokyo Women's Medical University Hospital
Spain
Ubicaciones en Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan, 807
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan, 100225
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Ubicaciones en Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 1EJ
Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Ubicaciones en Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom, OX3 9DU
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT05967351Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.