Ensayo clínico de fase 1/2 de terapia génica SGT-003 de Solid Biosciences

Reclutamiento activoFase 1/2Terapia génica

Edad: 0-17 años
Fase: Fase 1/2
Patrocinador: Solid Biosciences
Enfoque terapéutico: Terapia génica
Requisito de variante: Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina que predice el fenotipo de DMD confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador. En los casos en los que un genotipo pueda predecir la producción residual de distrofina y/o no se pueda hacer un diagnóstico clínico claro de DMD (p. ej., debido a la edad), es posible que se requiera una evaluación de los niveles de distrofina en biopsias musculares iniciales para determinar la elegibilidad según este criterio.
Sexo elegible: Masculino
Deambulación: Deambulante y no deambulante
Inicio del estudio (real): 2024-05-06
Finalización primaria (estimada): 2027-05-06
Finalización del estudio (estimada): 2031-05-06
Inscripción (estimada): 60
Países: Estados UnidosCanadáItaliaReino Unido

Cohortes 1, 2, 4 y 5: un régimen diario estable de esteroides orales de al menos 0,5 mg/kg/día de prednisona o 0,75 mg/kg/día de deflazacort durante ≥12 semanas antes de la parte A de la selección o la nueva selección, lo que permite modificaciones basadas en el peso consistentes con la práctica clínica.
Cohorte 3: N/A

Cohorte 1: 4 a <7 años de edad
Cohorte 2: 7 a <12 años de edad
Cohorte 3: 0 a < 4 años de edad
Cohorte 4: 12 a < 18 años
Cohorte 5: 10 a < 18 años
Estado ambulatorio del participante en el momento de la Parte A de la Evaluación o de la Reevaluación, según lo definido por la capacidad de completar una prueba de caminata/carrera de 10 metros en < 30 segundos:
Cohortes 1, 2 y 4: ambulatorio
Cohorte 3: ambulatorio o no ambulatorio
Cohorte 5: No ambulatorio, pero previamente había sido ambulatorio por antecedentes
Negativo para anticuerpos AAV.
Cumplir con los criterios de tiempo de caminata/corrida de 10 metros
Cumplir con el tiempo para levantarse desde los criterios en posición supina.
Cohorte 5: Cumplir con los criterios de rendimiento de las extremidades superiores (PUL) 2.0
El participante tiene peso corporal: ≤ 90 kg

Tratamiento con fármacos modificadores de la distrofina en los 3 meses anteriores a la selección.
Tratamiento actual o previo con un medicamento de transferencia genética aprobado o en investigación.
Exposición a ciertos medicamentos aprobados o en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación o 5 vidas medias desde la última administración, lo que sea más largo.
Diagnóstico clínico establecido de DMD que está asociado con cualquier invariante o variante de mutación por deleción que se predice que no expresará los exones 1 a 11 o los exones 42 a 45, o los exones 57 a 69, inclusive, en el gen DMD según lo documentado por un informe genético y confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador.

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ID NCT

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Requisitos y criterios del estudio