Ensayo clínico de fase 1/2 de terapia génica SGT-003 de Solid Biosciences
Resumen del estudio
- Edad
- 0-17 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Solid Biosciences
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Diagnóstico clínico establecido de DMD y mutación documentada del gen de la distrofina que predice el fenotipo de DMD confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador. En los casos en los que un genotipo pueda predecir la producción residual de distrofina y/o no se pueda hacer un diagnóstico clínico claro de DMD (p. ej., debido a la edad), es posible que se requiera una evaluación de los niveles de distrofina en biopsias musculares iniciales para determinar la elegibilidad según este criterio.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-05-06
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-05-06
- Finalización del estudio (estimada)
- 2031-05-06
- Inscripción (estimada)
- 60
- Países
- Estados UnidosCanadáItaliaReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
- Cohortes 1, 2, 4 y 5: un régimen diario estable de esteroides orales de al menos 0,5 mg/kg/día de prednisona o 0,75 mg/kg/día de deflazacort durante ≥12 semanas antes de la parte A de la selección o la nueva selección, lo que permite modificaciones basadas en el peso consistentes con la práctica clínica.
- Cohorte 3: N/A
Criterios de inclusión
- Cohorte 1: 4 a <7 años de edad
- Cohorte 2: 7 a <12 años de edad
- Cohorte 3: 0 a < 4 años de edad
- Cohorte 4: 12 a < 18 años
- Cohorte 5: 10 a < 18 años
- Estado ambulatorio del participante en el momento de la Parte A de la Evaluación o de la Reevaluación, según lo definido por la capacidad de completar una prueba de caminata/carrera de 10 metros en < 30 segundos:
- Cohortes 1, 2 y 4: ambulatorio
- Cohorte 3: ambulatorio o no ambulatorio
- Cohorte 5: No ambulatorio, pero previamente había sido ambulatorio por antecedentes
- Negativo para anticuerpos AAV.
- Cumplir con los criterios de tiempo de caminata/corrida de 10 metros
- Cumplir con el tiempo para levantarse desde los criterios en posición supina.
- Cohorte 5: Cumplir con los criterios de rendimiento de las extremidades superiores (PUL) 2.0
- El participante tiene peso corporal: ≤ 90 kg
Criterios de exclusión
- Tratamiento con fármacos modificadores de la distrofina en los 3 meses anteriores a la selección.
- Tratamiento actual o previo con un medicamento de transferencia genética aprobado o en investigación.
- Exposición a ciertos medicamentos aprobados o en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación o 5 vidas medias desde la última administración, lo que sea más largo.
- Diagnóstico clínico establecido de DMD que está asociado con cualquier invariante o variante de mutación por deleción que se predice que no expresará los exones 1 a 11 o los exones 42 a 45, o los exones 57 a 69, inclusive, en el gen DMD según lo documentado por un informe genético y confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador.
Contactos y ubicaciones
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Contacto
- Nombre: Ensayos clínicos de Solid Bio
- Teléfono: 617-337-4680
- Correo electrónico: [email protected]
Ubicaciones
Este estudio tiene 15 ubicaciones
United States
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Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Reclutamiento activo
Arkansas Children's Hospital
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University of California, Los Angeles Medical Center
Contacto: Ummi Qasim
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Sacramento, California, United States, 95817
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University of California, Davis
Contacto: Neuromuscular Research Lab
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Teléfono de contacto: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
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University of California
Contacto: Gabriella Penner
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Rare Disease Research
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Reclutamiento activo
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contacto: Alka Maheshwari
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 312-227-3813
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Washington University in St. Louis
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Nationwide Children's Hospital
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Oregon Health and Sciences University
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Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Reclutamiento activo
Children's Hospital of Philadelphia
Contacto: Brandt Parlanti
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Teléfono de contacto: 215-850-7769
Ubicaciones en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Reclutamiento activo
Children's Hospital of the King's Daughters
Contacto: E.Ann Walker
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: 757-668-6543
Ubicaciones en Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Reclutamiento activo
Seattle Children's Hospital
Contacto: Janaki O'Brien
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Teléfono de contacto: 206-987-1642
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
Reclutamiento activo
The Hospital for Sick Children
Contacto: Ana Stosic
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Italy
Rome, Italy, 00168
Reclutamiento activo
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Contacto: Lorenzo Stivala
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Reclutamiento activo
Great Ormond Street Hospital
Contacto: Lucinda Furtado
Correo de contacto: [email protected]
Teléfono de contacto: +44 (0)20 7762 6932
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06138639Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.