Ensayo clínico observacional Elevidys Endure
Resumen del estudio
- Edad
- 4 años y más
- Fase
- Observacional
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico.
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante y no deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-02-07
- Finalización primaria (estimada)
- 2029-12-31
- Finalización del estudio (estimada)
- 2038-12-31
- Inscripción (estimada)
- 500
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Actualmente está recibiendo o se le ha recetado que inicie una terapia crónica con glucocorticoides en el momento de la inscripción en este estudio observacional.
Criterios de inclusión
- Para participantes tratados con ELEVIDYS (cohortes 1a, 1b y 1c):
- Tiene al menos 4 años de edad en el momento de la infusión.
- Estará: a) iniciando o ha iniciado ELEVIDYS dentro de los últimos 30 días en la práctica clínica habitual en el momento de la inscripción en este estudio observacional, o b) se le administró ELEVIDYS en la práctica clínica habitual y tiene el conjunto de datos mínimo requerido para ingresar al estudio observacional según la aprobación del patrocinador.
- Para comparadores del estándar de atención (cohorte 2):
- Tener al menos 4 años de edad al momento de la inscripción.
- No está expuesto a la terapia génica de DMD en el momento de la inscripción en este estudio observacional.
Criterios de exclusión
- Tiene alguna deleción del exón 8 y/o del exón 9 en el gen DMD.
- Está participando actualmente en cualquier estudio de intervención de DMD en el momento de la inscripción en este estudio observacional.
- Tiene alguna exposición previa a la terapia génica de DMD distinta a la descrita para la cohorte 1c (cohorte tratada retrospectivamente con ELEVIDYS).
- Tiene una condición médica o circunstancias confusas (por ejemplo, limitación traumática previa para la movilidad o comorbilidad conductual significativa) que, en opinión del Investigador, podría comprometer:
- La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo,
- El bienestar o la seguridad del participante, y/o
- La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante.
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.
Contactos y ubicaciones
Contactos y ubicaciones
Ubicaciones
Este estudio tiene 25 ubicaciones
United States
Ubicaciones en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Ubicaciones en California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Ubicaciones en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Ubicaciones en Connecticut
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
Ubicaciones en District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Ubicaciones en Florida
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Ubicaciones en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Ubicaciones en Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Ubicaciones en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Ubicaciones en Michigan
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
Ubicaciones en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Ubicaciones en Ohio
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Ubicaciones en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Ubicaciones en Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Ubicaciones en Tennessee
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Ubicaciones en Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Ubicaciones en Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Ubicaciones en Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Ubicaciones en Wisconsin
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06270719Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.