Ensayo clínico observacional Elevidys Endure

Actualmente está recibiendo o se le ha recetado que inicie una terapia crónica con glucocorticoides en el momento de la inscripción en este estudio observacional.

• Para participantes tratados con ELEVIDYS (cohortes 1a, 1b y 1c):
• Tiene al menos 4 años de edad en el momento de la infusión.
• Estará: a) iniciando o ha iniciado ELEVIDYS dentro de los últimos 30 días en la práctica clínica habitual en el momento de la inscripción en este estudio observacional, o b) se le administró ELEVIDYS en la práctica clínica habitual y tiene el conjunto de datos mínimo requerido para ingresar al estudio observacional según la aprobación del patrocinador.
• Para comparadores del estándar de atención (cohorte 2):
• Tener al menos 4 años de edad al momento de la inscripción.
• No está expuesto a la terapia génica de DMD en el momento de la inscripción en este estudio observacional.

• Tiene alguna deleción del exón 8 y/o del exón 9 en el gen DMD.
• Está participando actualmente en cualquier estudio de intervención de DMD en el momento de la inscripción en este estudio observacional.
• Tiene alguna exposición previa a la terapia génica de DMD distinta a la descrita para la cohorte 1c (cohorte tratada retrospectivamente con ELEVIDYS).
• Tiene una condición médica o circunstancias confusas (por ejemplo, limitación traumática previa para la movilidad o comorbilidad conductual significativa) que, en opinión del Investigador, podría comprometer:
• La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo,
• El bienestar o la seguridad del participante, y/o
• La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante.
• Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.