Estudio de seguridad a largo plazo del ensayo clínico AGAMREE (Vamorolone)

Reclutamiento activoObservacionalReducción de la inflamación

Resumen del estudio

Edad: 2 años y mayores
Fase: Observacional
Patrocinador: Catalyst Pharmaceuticals
Enfoque terapéutico: Reducción de la inflamación
Requisito de variante: El paciente tiene una receta actual y activa o está en AGAMREE.
Sexo elegible: Masculino
Deambulación: Deambulante y no deambulante
Inicio del estudio (real): 2024-09-25
Finalización primaria (estimada): 2032-02
Finalización del estudio (estimada): 2032-02
Inscripción (estimada): 250
Países: Estados UnidosPuerto Rico

Uso de esteroides

Aún no disponible

Criterios de inclusión

El paciente o padre/tutor legal está dispuesto y es capaz de proporcionar su consentimiento informado por escrito una vez que se haya explicado la naturaleza del registro y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el registro.
El paciente y/o padre/tutor están dispuestos y son capaces de completar cuestionarios de calidad de vida.
Pacientes masculinos de al menos 2 años.
Diagnóstico confirmado de DMD (mediante pruebas genéticas o biopsia muscular con ausencia de tinción de distrofina para anticuerpos anti-distrofina 3, 1 o 2, o inmunohistoquímica de distrofina o transferencia Western).

Criterios de exclusión

Cualquier contraindicación de AGAMREE® o condición médica que, en opinión del Investigador, afectaría la participación, el desempeño o la interpretación de las evaluaciones del registro.

Información de contacto

Esta sección proporciona datos de contacto de personas que pueden responder preguntas sobre participar en este estudio

Nombre: Syune Nersisyan, PhD
Teléfono: (305) 420-3200
Correo electrónico: [email protected]

Registro de ensayos clínicos

ID NCT

NCT06564974

Más información

Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.