Ensayo clínico de fase 1/2 de BioMarin BMN-351
Acerca de este estudio
BioMarin Pharmaceutical está evaluando BMN 351 en un ensayo clínico de fase 1/2 en el que participaron aproximadamente 18 participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) elegibles para omitir el exón 51. Este estudio de etiqueta abierta probará dosis crecientes de BMN 351, y los participantes recibirán tratamiento intravenoso cada una o dos semanas, según el grupo de estudio. Los investigadores evaluarán la seguridad, la tolerabilidad, los niveles del fármaco y la actividad biológica para determinar cómo afecta el tratamiento al cuerpo.
Resumen del estudio
- Edad
- 4 a 10 años
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- BioMarin Pharmaceutical
- Enfoque terapéutico
- Salto de exones
- Requisito de variante
- Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne con un cambio genético específico susceptible de omitir el exón 51
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-01-03
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-04-14
- Finalización del estudio (estimada)
- 2027-04-14
- Inscripción (estimada)
- 18
- Países
- ItaliaPaíses BajosEspañaTurquíaReino Unido
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Actualmente en dosis constantes de tratamiento con esteroides durante las últimas 12 semanas.
Criterios de inclusión
No requerir asistencia de un ventilador para respirar.
Criterios de exclusión
- El participante tendrá algunos laboratorios y estudios clínicos iniciales para evaluar el nivel inicial de función cardíaca y pulmonar.
- Tratamiento con una terapia de omisión de exón dentro de las 12 semanas anteriores a la primera visita.
- Cualquier antecedente de tratamiento con terapia génica.
Contactos y ubicaciones
Contacto
Aún no disponible
Ubicaciones
Este estudio tiene 7 ubicaciones
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06280209Explorar más ensayos
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Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.