Ensayo clínico de fase 2 Satellos SAT-3247 para Duchenne

Ensayo clínico de fase 2 SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne
Inscripción por invitaciónFase 2Mejora del crecimiento y protección muscular

Acerca de este estudio

Satellos Bioscience está evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia potencial a largo plazo del SAT-3247 oral en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este estudio de etiqueta abierta evaluará una dosis de 60 mg tomada entre semana, con cinco días de tratamiento seguidos de dos días de descanso. Hasta 30 participantes, incluidos participantes anteriores del ensayo SAT-3247-CL-101, recibirán tratamiento durante 11 o 12 meses.

Resumen del estudio

Edad
18-40 años
Fase
Fase 2
Patrocinador
Satellos Bioscience
Enfoque terapéutico
Mejora del crecimiento y protección muscular
Requisito de variante
Anteriormente participó en los ensayos clínicos de padres SAT-3247-CL-101.
Sexo elegible
Masculino
Deambulación
No deambulante
Inicio del estudio (real)
2025-08-20
Finalización primaria (estimada)
2026-08-30
Finalización del estudio (estimada)
2026-08-30
Inscripción (estimada)
10
Países
Australia

Requisitos y criterios del estudio

Uso de esteroides

  • Estado continuo de dosis estable de glucocorticosteroides o ninguna dosis de glucocorticosteroides del ensayo clínico principal.
  • Dosis estables continuas de medicamentos recetados (excluidos los glucocorticosteroides) y medicamentos de venta libre y/o suplementos a base de hierbas para atención de apoyo del ensayo clínico principal.

Criterios de inclusión

  • Capacidad para comprender la naturaleza del ensayo y los riesgos de participar.
  • Capacidad para comunicarse satisfactoriamente con el investigador y el fisioterapeuta y para participar y cumplir con los requisitos de todo el ensayo, incluidas visitas programadas, procedimientos, pruebas de laboratorio, cuestionarios, dispositivos portátiles y restricciones del estudio.
  • Voluntad de dar consentimiento o asentimiento por escrito (si no tiene capacidad cognitiva de consentimiento en la jurisdicción donde se lleva a cabo el estudio) y padre/tutor legal dispuesto a dar consentimiento por escrito para participar (si el participante no tiene capacidad cognitiva para dar consentimiento) después de leer la información y el formulario de consentimiento, y después de tener la oportunidad de discutir el ensayo con el investigador o su delegado.
  • Todos los participantes, si son sexualmente activos, aceptan seguir los requisitos de anticoncepción y las limitaciones de donación de esperma del ensayo como se describe en el protocolo.

Criterios de exclusión

  • Presencia de una afección médica aguda, enfermedad crónica o antecedentes de enfermedad crónica (que no sea DMD) suficiente para invalidar la participación del participante en el ensayo o hacerlo innecesariamente peligroso a juicio del investigador.
  • Se esperaba que los participantes necesitaran cirugías de columna u hospitalizaciones por necesidades de salud no agudas dentro de los 12 meses.
  • Participantes con síntomas gastrointestinales agudos (p. ej., náuseas, vómitos, diarrea, acidez de estómago) o infección aguda (como influenza) o una infección significativa o proceso inflamatorio conocido en el momento de la selección.
  • Problemas conductuales o cognitivos graves que impidan la participación en el estudio, en opinión del investigador.
  • Desarrollo de miocardiopatía sintomática desde la finalización del ensayo principal.
  • Incapacidad para tragar comprimidos.
  • a. Las tabletas se pueden dividir o triturar y mezclar con bebidas o alimentos aromatizados (p. ej., puré de manzana, yogur) seguido de una administración inmediata.
  • Recepción de un producto en investigación (incluidos medicamentos recetados y dispositivos en investigación) como parte de otro ensayo clínico desde la finalización del ensayo principal o en el período de seguimiento de otro ensayo clínico en el momento de la selección para este estudio.
  • a. No será excluyente el uso de deflazacort o vamorolona en jurisdicciones donde se consideren en investigación por no haber recibido autorización de comercialización de las autoridades sanitarias.
  • Posibilidad de que el participante no coopere con los requisitos del protocolo o no pueda o no quiera cumplir con los requisitos del estudio según la decisión del investigador.
  • Empleado, contratistas o consultores del Patrocinador, el CRO y/o el sitio de estudio o sus familiares.

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Ubicaciones

Este estudio tiene 2 ubicaciones

Australia

Ubicaciones en Victoria

Melbourne, Victoria, Australia, 3052

The Royal Children's Hospital

Melbourne, Victoria, Australia

St. Vincent Hospital

Registro de ensayos clínicos

ID NCT

NCT06867107
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Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.