Ensayo clínico FOX Sevasemten (EDG-5506) para Duchenne después de la terapia génica
Resumen del estudio
- Edad
- 6 a 17 años
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Edgewise Therapeutics
- Enfoque terapéutico
- Mejora del crecimiento y protección muscular
- Requisito de variante
- De 6 a 17 años con una mutación documentada en el gen DMD y fenotipo compatible con DMD. Recepción previa de una terapia génica basada en AAV (≥ 2 años después de la recepción documentada de la administración de terapia génica o ≥ 3 años después de la aleatorización en un estudio aleatorizado).
- Sexo elegible
- Masculino
- Deambulación
- Deambulante
- Inicio del estudio (real)
- 2024-03-22
- Finalización primaria (estimada)
- 2027-03
- Finalización del estudio (estimada)
- 2027-03
- Inscripción (estimada)
- 43
- Países
- Estados Unidos
Requisitos y criterios del estudio
Uso de esteroides
Tratamiento con una dosis estable de corticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la visita inicial.
Criterios de inclusión
- Capaz de ponerse de pie desde posición supina en ≤ 8 segundos en la visita de selección y capaz de subir 4 escaleras en <10 segundos en la visita de selección.
- Peso corporal ≥ 15 kg en la visita de selección.
Criterios de exclusión
- Historial médico o resultado de examen físico/laboratorio clínicamente significativo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio. Esto incluye el acceso venoso que sería demasiado difícil para facilitar la toma de muestras de sangre repetidas.
- Visita de selección con ecocardiografía cardíaca que muestra fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40%.
- Recepción de un medicamento en investigación (que no sea la terapia génica basada en AAV según los criterios de inclusión) dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la visita de selección en el presente estudio.
- Recibir una terapia de omisión de exón dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
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Este estudio tiene 7 ubicaciones
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Rare Disease Research
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Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Registro de ensayos clínicos
ID NCT
NCT06100887Esta información se proporciona solo con fines educativos. Consulte siempre a los investigadores del estudio antes de tomar decisiones médicas.