Übersicht laufender Duchenne-Klinischer Studien nach therapeutischem Ansatz. Abgeschlossene und beendete Studien sind nicht aufgeführt.
Diese Seite bietet eine strukturierte Übersicht laufender Duchenne-Klinischer Studien im DMD-Warrior-Katalog. Im Gegensatz zur Hauptstudiensuche mit umfangreichen Filtern konzentriert sich diese Tabelle auf aktive Forschung nach therapeutischem Ansatz, damit Sie Sponsoren, Medikamente und Phasen auf einen Blick erfassen können.
Studien sind unter Rubriken wie Gentherapie, Exon-Skipping, mRNA-/tRNA-/saRNA-Therapien, Gen-Editing und anderen standardisierten Kategorien organisiert. Abgeschlossene und beendete Studien sind ausgeschlossen.
Jede Zeile zeigt Sponsorunternehmen, Prüfpräparat, Studienphase, Varianten- oder Genotypanforderungen, Rekrutierungsstatus, Länder mit Standorten und einen Link zur öffentlichen Studienseite oder NCT-ID.
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Zuletzt aktualisiert:
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 4 | Verfügt über eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die auf der Dokumentation klinischer Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests basiert. | Noch nicht rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Phase 3 | Aufnahme in die GNT-014-MDYF-Studie Die Diagnose von DMD basiert auf einem positiven Gentest mit detaillierter Genotypisierung, mit Ausnahme von Personen mit Mutationen, die die Exons 8 und/oder 9 betreffen | Aktiv rekrutierend | Frankreich, Belgien, Spanien | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Phase 3 | Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Kanada, Deutschland, Sonderverwaltungsregion Hongkong, Israel, Italien, Japan, Südkorea, Spanien, Schweden, Taiwan, Vereinigtes Königreich | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Phase 3 | Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte DMD-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Kanada, Australien | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Phase 2/3 | DMD-Genmutation in den Exons 18 und höher und ein klinisches Bild, das mit typischer DMD übereinstimmt, mit Ausnahme eines Teilnehmers (Kohorte 1b) mit DMD-Genmutation in den Exons 12–17. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Kanada | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Phase 2 | Ambulante Jungen im Alter von 4 bis 9 Jahren mit dokumentierter DMD-Diagnose und klinischen Manifestationen der Krankheit. | Aktiv rekrutierend | Russland, Belarus | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 2 | Hat vor dem Screening eine definitive DMD-Diagnose, basierend auf der Dokumentation klinischer Befunde und einem vorherigen bestätigenden Gentest mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests | Aktiv, keine Rekrutierung | Belgien, Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Phase 1/2 | Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT03368742 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Phase 1/2 | Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt, bestätigt durch Gentests des Sponsors. In Fällen, in denen ein Genotyp Aufschluss über die verbleibende Dystrophinproduktion geben kann und/oder eine eindeutige klinische Diagnose von DMD nicht gestellt werden kann (z. B. aufgrund des Alters), kann eine Bewertung der Dystrophinspiegel in Muskelbiopsien zu Studienbeginn erforderlich sein, um die Eignung für dieses Kriterium zu bestimmen. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich | NCT06138639 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Phase 1 | Hat vor dem Screening oder im Rahmen des Screenings eine definitive DMD-Diagnose basierend auf Gentests. Beachten Sie, dass Teilnehmer, die ein erneutes Screening durchführen, keinen Gentest zur Diagnose von DMD wiederholen müssen, wenn bereits einer vorliegt. Genetische Berichte müssen eine Frameshift-Deletion, eine Frameshift-Duplikation, einen vorzeitigen Stopp („Unsinn“), eine kanonische Spleißstellenmutation oder eine andere pathogene Variante im DMD-Gen beschreiben, die vollständig zwischen den Exons 18 bis 58 (einschließlich) enthalten ist und voraussichtlich zum Fehlen eines funktionellen Dystrophin-Proteins führt (Mutationen in den Exons 1–17 oder 59–71 sind daher nicht zulässig). | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 1 | Für die Kohorten 1–8: Hat eine definitive DMD-Diagnose basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Frühe Phase 1 | Genetisch bestätigte Diagnose von DMD. | Aktiv rekrutierend | China | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Frühe Phase 1 | Jungen im Alter von ≥ 2 Jahren bis < 8 Jahren, die mindestens 10 Meter selbstständig gehen können. | Aktiv rekrutierend | China | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Interventionell | Der Zweck dieser Studie besteht darin, eine einzelne klinische Studie mit einem einheitlichen Ansatz zur Überwachung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit bei Teilnehmern bereitzustellen, die Elevidys in einer früheren klinischen Studie erhalten haben. Im Rahmen dieser Studie wird kein Studienmedikament verabreicht. | Einschreibung auf Einladung | Vereinigte Staaten, Belgien, Deutschland, Sonderverwaltungsregion Hongkong, Italien, Japan, Spanien, Taiwan, Vereinigtes Königreich | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Beobachtend | Verfügt über eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die auf der Dokumentation klinischer Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests basiert. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Beobachtend | Verfügt über eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die auf der Dokumentation klinischer Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests basiert. | Einschreibung auf Einladung | Vereinigte Staaten | NCT06270719 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Phase 3 | Akzeptabler Gentest, der eine Dystrophin-Genmutation bestätigt, die für das Exon-44-Skipping geeignet ist. | Noch nicht rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Phase 3 | Ambulanter Mann mit bestätigter DMD-Diagnose und einer Mutation im Dystrophin-Gen, die durch eine Exon-Deletion gekennzeichnet ist, die für Exon-51-Skipping geeignet ist. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Phase 2 | Klinische Diagnose von DMD oder deutliches Auftreten von DMD-Symptomen im oder vor dem Alter von 6 Jahren. Bestätigung einer DMD-Genmutation, die für das Skipping von Exon 44 geeignet ist. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Phase 2 | Die Teilnehmer müssen 351-201 abgeschlossen haben, ohne das Prüfpräparat (IMP) dauerhaft abzusetzen oder die Studie abzubrechen. | Einschreibung auf Einladung | Italien, Niederlande, Spanien, Türkei, Vereinigtes Königreich | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Phase 2 | Der Teilnehmer hat die klinische Studie ENTR-601-44-201 oder ENTR-601-45-201 abgeschlossen. | Noch nicht rekrutierend | Belgien, Italien, Niederlande, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Phase 2 | Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 44 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Australien, Kanada, Japan, Neuseeland, Südkorea, Türkei | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Phase 2 | Hierbei handelt es sich um eine offene Phase-2-Verlängerungsstudie (OLE) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PD) anhand potenzieller explorativer Biomarker von intravenösem (IV) WVE-N531 bei Patienten mit DMD, die an einer anderen Studie zu WVE-N531 teilgenommen haben. Alle Patienten werden von einer früheren Studie zu WVE-N531 übernommen. | Einschreibung auf Einladung | Vereinigtes Königreich, Jordanien | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Phase 1/2 | Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie mit einer spezifischen genetischen Veränderung, die für das Exon-51-Skipping verantwortlich ist | Aktiv, keine Rekrutierung | Italien, Niederlande, Spanien, Türkei, Vereinigtes Königreich | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Phase 1/2 | Mann mit einer bestätigten DMD-Diagnose und mit einer Mutation im Dystrophin-Gen, die durch eine Exon-Deletion gekennzeichnet ist, die für Exon-51-Skipping geeignet ist. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Kanada, Irland, Italien, Südkorea, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Phase 1/2 | Genetische Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und bestätigte pathologische Variante im Dystrophin-Gen, die für das Exon-44-Skipping geeignet ist, wie von einem zentralen genetischen Berater überprüft. | Aktiv rekrutierend | Belgien, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Phase 1/2 | Genetische Diagnose von DMD und bestätigter pathologischer Variante im Dystrophin-Gen, die für Exon-45-Skipping geeignet ist, wie von einem zentralen genetischen Berater überprüft. | Aktiv rekrutierend | Belgien, Italien, Niederlande, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Phase 1/2 | Bestätigte DMD-Exon-Deletion im Dystrophin-Gen, bei der Exon 50 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten, Kanada, Japan, Südkorea, Türkei | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Phase 1/2 | Dokumentierte Mutation im DMD-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für eine Exon-53-Intervention zugänglich ist. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Jordanien, Vereinigtes Königreich | NCT04906460 |
| GenAssist Therapeutics | GEN6050X | Frühe Phase 1 | Patienten mit DMD-Gen-Exon-Deletionstypen, die durch molekulare Diagnose bestätigt wurden: 8–49, 20–49, 22–49, 51, 51–53, 51–55, 51–57, 51–59, 51–60, 51–67, 51–69, 51–75 oder 51–78 und andere Mutationen, die für Exon 50 zugänglich sind überspringen. | Aktiv, keine Rekrutierung | China | NCT06392724 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Frühe Phase 1 | DMD-Probanden mit einer klinischen DMD-Diagnose verwiesen auf die Duchenne Clinical Practice Guidelines for Progressive Muscular Dystrophy (Ausgabe 2020) und deren genetische Testergebnisse wurden als anwendbar auf Exon-Skipping bei Nr. 51 bestätigt. | Aktiv rekrutierend | China | NCT06900049 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Frühe Phase 1 | Männlicher Patient mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), der eine schriftliche Diagnose eines Spezialisten und einen überprüfbaren genetischen Testbericht vorlegen kann. | Aktiv, keine Rekrutierung | China | NCT07282652 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Phase 1/2 | Molekular bestätigte DMD-Diagnose (DMD-Mutation vollständig zwischen den Exons 45 bis 55 [einschließlich] enthalten) | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT07429240 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Phase 3 | Diagnose von DMD basierend auf klinischen und phänotypischen Manifestationen, die mit DMD übereinstimmen (z. B. Familienanamnese von DMD, erhöhte Kreatinkinase, Dystrophin-Muskelbiopsie, Wadenpseudohypertrophie, Vorgeschichte des Gowers-Zeichens und Gangstörung vor dem 7. Lebensjahr), wie vom Prüfarzt bestätigt. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Phase 2 | Dokumentierte Anmeldung zur HOPE-2-Studie und Abschluss der Nachbeobachtung der Studie bis zum 12. Monat. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Phase 2 | Im Alter von 6 bis 17 Jahren mit einer dokumentierten Mutation im DMD-Gen und einem Phänotyp, der mit DMD übereinstimmt. Vorheriger Erhalt einer AAV-basierten Gentherapie (≥ 2 Jahre nach dokumentiertem Erhalt der Gentherapie-Verabreichung oder ≥ 3 Jahre nach Randomisierung in einer randomisierten Studie). | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT06100887 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Phase 2 | Eine dokumentierte Mutation im DMD-Gen und Phänotyp, die mit Duchenne-Muskeldystrophie vereinbar ist. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten | NCT05540860 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Phase 2 | Hat eine definitive DMD-Diagnose basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. Männliche DMD-Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings gehfähig und ≥ 7 bis < 10 Jahre alt sind. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Kanada, Polen, Serbien, Spanien, Vereinigtes Königreich | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Phase 2 | Hat zuvor an den klinischen Elternstudien SAT-3247-CL-101 teilgenommen. | Einschreibung auf Einladung | Australien | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Phase 1/2 | Jungen im Alter von 5 bis 18 Jahren (zum Zeitpunkt des Screenings), bei denen DMD diagnostiziert und durch Gentests bestätigt wurde. | Aktiv rekrutierend | Polen | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Phase 1 | Duchenne-Muskeldystrophie, diagnostiziert durch Mutationen im DMD-Gen (Dystrophin) und/oder das Fehlen einer immunhistochemischen Färbung für Dystrophin bei der Muskelbiopsie. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT06692426 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Phase 4 | Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Beobachtend | Der Patient hat ein aktuelles, aktives Rezept für AGAMREE oder nimmt es ein. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten, Puerto Rico | NCT06564974 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Sardocor | SRD-001 | Phase 1 | Diagnose von DMD mit bestätigendem Gentest. | Aktiv rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT06224660 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Phase 2 | Eine definitive Diagnose von DMD vor dem Screening auf der Grundlage der Dokumentation klinischer Befunde und vorheriger bestätigender Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests. | Aktiv, keine Rekrutierung | Vereinigte Staaten, Dänemark, Italien, Polen, Spanien, Ukraine | NCT06450639 |
| Unternehmen | Medikament | Phase | Variantenanforderung | Status | Standorte | Klinische Studie |
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| Keros Therapeutics | KER-065 | Phase 2 | Diagnose von DMD, definiert als das Vorhandensein phänotypischer Merkmale beim Screening, die mit DMD übereinstimmen, UND einer dokumentierten Mutation im Dystrophin-Gen, die mit der Diagnose von DMD unter Verwendung eines klinisch validierten Gentests übereinstimmt. | Noch nicht rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT07704099 |
| MED Institute Inc. | UC-MSC | Phase 2 | Von Geburt an männliches Geschlecht mit einer genetisch bestätigten Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). | Noch nicht rekrutierend | Vereinigte Staaten | NCT06579352 |