Avidity Biosciences Exon 44 überspringt die klinische Phase-2-Studie EXPLORE44

Wenn Sie Kortikosteroide einnehmen, halten Sie die Dosis 30 Tage lang vor dem Screening und während der gesamten Studie stabil.

• Rollover-Teilnehmer:
• Zufriedenstellend abgeschlossenes AOC 1044-CS1 (EXPLORE44), wie vom Prüfer und Sponsor festgestellt
• Keine nennenswerten Verträglichkeitsprobleme mit AOC 1044
• De-novo-Teilnehmer:
• Zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung im Alter von 7 bis einschließlich 27 Jahren
• Klinische Diagnose von DMD oder deutliches Auftreten von DMD-Symptomen im oder vor dem Alter von 6 Jahren
• Bestätigung einer DMD-Genmutation, die für das Skipping von Exon 44 geeignet ist
• PUL 2.0 Eintrag Punkt A ≥3

• Rollover-Teilnehmer:
• Vorliegen eines neuen Zustands oder einer Verschlechterung eines bestehenden Zustands, der die Sicherheit eines Teilnehmers oder die Fähigkeit, die Studienabläufe einzuhalten, beeinträchtigen könnte
• De-novo-Teilnehmer:
• Serumhämoglobin < untere Normgrenze
• Unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes
• Vorherige Behandlung mit einer Zell- oder Gentherapie
• Vorherige Behandlung mit einem anderen Exon-44-Skipping-Mittel innerhalb von 6 Monaten vor der Einwilligung nach Aufklärung
• Kürzlich mit einem Prüfpräparat behandelt
• Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien