Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie SGT-003 von Solid Biosciences

Aktiv rekrutierendPhase 1/2Gentherapie

Alter: 0–17 Jahre
Phase: Phase 1/2
Sponsor: Solid Biosciences
Therapeutischer Ansatz: Gentherapie
Variantenanforderung: Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt, bestätigt durch Gentests des Sponsors. In Fällen, in denen ein Genotyp Aufschluss über die verbleibende Dystrophinproduktion geben kann und/oder eine eindeutige klinische Diagnose von DMD nicht gestellt werden kann (z. B. aufgrund des Alters), kann eine Bewertung der Dystrophinspiegel in Muskelbiopsien zu Studienbeginn erforderlich sein, um die Eignung für dieses Kriterium zu bestimmen.
Zulässiges Geschlecht: Männlich
Gehfähigkeit: Gehfähig und nicht gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich): 2024-05-06
Primärer Abschluss (geschätzt): 2027-05-06
Studienabschluss (geschätzt): 2031-05-06
Einschreibung (geschätzt): 60
Länder: Vereinigte StaatenKanadaItalienVereinigtes Königreich

Kohorten 1, 2, 4 und 5: Eine stabile tägliche orale Steroidtherapie mit mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort für ≥12 Wochen vor dem Screening Teil A oder dem erneuten Screening, das gewichtsbasierte Modifikationen im Einklang mit der klinischen Praxis ermöglicht.
Kohorte 3: N/A

Kohorte 1: 4 bis <7 Jahre alt
Kohorte 2: 7 bis <12 Jahre alt
Kohorte 3: 0 bis < 4 Jahre alt
Kohorte 4: 12 bis < 18 Jahre alt
Kohorte 5: 10 bis < 18 Jahre alt
Gehfähigkeitsstatus des Teilnehmers zum Zeitpunkt des Screenings Teil A oder des erneuten Screenings, definiert durch die Fähigkeit, einen 10-Meter-Geh-/Lauftest in < 30 Sekunden zu absolvieren:
Kohorten 1, 2 und 4: Ambulant
Kohorte 3: Entweder ambulant oder nicht ambulant
Kohorte 5: Nicht gehfähig, aber aufgrund der Vorgeschichte bereits gehfähig
Negativ für AAV-Antikörper.
Erfüllen Sie die 10-Meter-Geh-/Laufzeitkriterien
Treffen Sie die Zeit, um aus der Rückenlage aufzustehen
Kohorte 5: Erfüllen Sie die PUL 2.0-Kriterien (Performance of Upper Limb).
Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht von ≤ 90 kg

Behandlung mit Dystrophin-modifizierenden Medikamenten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Gentransfermedikament.
Exposition gegenüber bestimmten zugelassenen Arzneimitteln oder Prüfpräparaten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten seit der letzten Verabreichung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
Etablierte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsmutationsinvariante oder -variante verbunden ist, von der vorhergesagt wird, dass sie die Exons 1 bis 11 oder die Exons 42 bis 45 oder die Exons 57 bis einschließlich 69 im DMD-Gen nicht exprimiert, wie durch einen genetischen Bericht dokumentiert und durch Gentests des Sponsors bestätigt.

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NCT-ID

Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.

Studienanforderungen und -kriterien