Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie SGT-003 von Solid Biosciences
Studienübersicht
- Alter
- 0–17 Jahre
- Phase
- Phase 1/2
- Sponsor
- Solid Biosciences
- Therapeutischer Ansatz
- Gentherapie
- Variantenanforderung
- Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt, bestätigt durch Gentests des Sponsors. In Fällen, in denen ein Genotyp Aufschluss über die verbleibende Dystrophinproduktion geben kann und/oder eine eindeutige klinische Diagnose von DMD nicht gestellt werden kann (z. B. aufgrund des Alters), kann eine Bewertung der Dystrophinspiegel in Muskelbiopsien zu Studienbeginn erforderlich sein, um die Eignung für dieses Kriterium zu bestimmen.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig und nicht gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-05-06
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-05-06
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2031-05-06
- Einschreibung (geschätzt)
- 60
- Länder
- Vereinigte StaatenKanadaItalienVereinigtes Königreich
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
- Kohorten 1, 2, 4 und 5: Eine stabile tägliche orale Steroidtherapie mit mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort für ≥12 Wochen vor dem Screening Teil A oder dem erneuten Screening, das gewichtsbasierte Modifikationen im Einklang mit der klinischen Praxis ermöglicht.
- Kohorte 3: N/A
Einschlusskriterien
- Kohorte 1: 4 bis <7 Jahre alt
- Kohorte 2: 7 bis <12 Jahre alt
- Kohorte 3: 0 bis < 4 Jahre alt
- Kohorte 4: 12 bis < 18 Jahre alt
- Kohorte 5: 10 bis < 18 Jahre alt
- Gehfähigkeitsstatus des Teilnehmers zum Zeitpunkt des Screenings Teil A oder des erneuten Screenings, definiert durch die Fähigkeit, einen 10-Meter-Geh-/Lauftest in < 30 Sekunden zu absolvieren:
- Kohorten 1, 2 und 4: Ambulant
- Kohorte 3: Entweder ambulant oder nicht ambulant
- Kohorte 5: Nicht gehfähig, aber aufgrund der Vorgeschichte bereits gehfähig
- Negativ für AAV-Antikörper.
- Erfüllen Sie die 10-Meter-Geh-/Laufzeitkriterien
- Treffen Sie die Zeit, um aus der Rückenlage aufzustehen
- Kohorte 5: Erfüllen Sie die PUL 2.0-Kriterien (Performance of Upper Limb).
- Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht von ≤ 90 kg
Ausschlusskriterien
- Behandlung mit Dystrophin-modifizierenden Medikamenten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
- Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Gentransfermedikament.
- Exposition gegenüber bestimmten zugelassenen Arzneimitteln oder Prüfpräparaten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten seit der letzten Verabreichung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
- Etablierte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsmutationsinvariante oder -variante verbunden ist, von der vorhergesagt wird, dass sie die Exons 1 bis 11 oder die Exons 42 bis 45 oder die Exons 57 bis einschließlich 69 im DMD-Gen nicht exprimiert, wie durch einen genetischen Bericht dokumentiert und durch Gentests des Sponsors bestätigt.
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
- Name: Klinische Studien von Solid Bio
- Telefon: 617-337-4680
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 15 Standorte
United States
Standorte in Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Aktiv rekrutierend
Arkansas Children's Hospital
Kontakt: Amber Kellogg
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 501-364-3389
Standorte in California
Los Angeles, California, United States, 90095
Aktiv rekrutierend
University of California, Los Angeles Medical Center
Kontakt: Ummi Qasim
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
Aktiv rekrutierend
University of California, Davis
Kontakt: Neuromuscular Research Lab
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
Aktiv rekrutierend
University of California
Kontakt: Gabriella Penner
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 858-382-3061
Standorte in Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Aktiv rekrutierend
Rare Disease Research
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 678-883-6897
Standorte in Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
Aktiv rekrutierend
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Kontakt: Alka Maheshwari
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 312-227-3813
Standorte in Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Aktiv rekrutierend
Washington University in St. Louis
Kontakt: Natalie Goedeker
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 314-362-4919
Standorte in Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Aktiv rekrutierend
Nationwide Children's Hospital
Kontakt: Destany McCain
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 614-722-6961
Standorte in Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Aktiv rekrutierend
Oregon Health and Sciences University
Kontakt: Beata Dyar
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 503-494-8216
Standorte in Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Aktiv rekrutierend
Children's Hospital of Philadelphia
Kontakt: Brandt Parlanti
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 215-850-7769
Standorte in Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Aktiv rekrutierend
Children's Hospital of the King's Daughters
Kontakt: E.Ann Walker
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 757-668-6543
Standorte in Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Aktiv rekrutierend
Seattle Children's Hospital
Kontakt: Janaki O'Brien
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 206-987-1642
Canada
Standorte in Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
Aktiv rekrutierend
The Hospital for Sick Children
Kontakt: Ana Stosic
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
Aktiv rekrutierend
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Kontakt: Lorenzo Stivala
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Aktiv rekrutierend
Great Ormond Street Hospital
Kontakt: Lucinda Furtado
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: +44 (0)20 7762 6932
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06138639Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.