Klinische Phase-2-Studie mit BioMarin BMN-351

Wird derzeit mit oralen Kortikosteroiden behandelt, hat während der Zeitspanne 351–201 eine stabile Dosis und muss während der Zeitspanne 351–202 oder 351–203 eine konsistente Dosis beibehalten, mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen. Der Übergang zur äquivalenten Dosis von Vamorolone ist in 351-202 zulässig, sofern dies in den teilnehmenden Ländern zugelassen ist.

• Bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
• Bereit zur Anwendung von Verhütungsmitteln (geschlechtsreife Männer) während der gesamten Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis, sofern sexuell aktiv
• Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen.
• Bereit und in der Lage, nach Erläuterung der Art der Studie und vor der Durchführung eines forschungsbezogenen Verfahrens eine schriftliche Zustimmung zu erteilen (falls dies durch örtliche Vorschriften oder das IRB/IEC erforderlich ist).
• Bereit und in der Lage, als Elternteil oder Erziehungsberechtigter eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird

• Eine bekannte Gerinnungsstörung vorliegt
• Nehmen Sie verbotene Medikamente ein
• jede zugelassene Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 12 Wochen vor Studienbeginn oder jederzeit mit einer Gentherapie zur Behandlung von DMD
• Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmer
• Immunsuppressiva