Klinische Phase-1-Studie zur Gentherapie INS1201

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• Der Teilnehmer muss bei der Geburt männlich sein und zum Zeitpunkt der Unterzeichnung und Datierung der Einwilligungserklärung durch den gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) 3 bis einschließlich 5 Jahre (Teil 1) und 2 bis 3 Jahre (Teil 2) alt sein.
• Ambulant – definiert als die Fähigkeit, mindestens 10 Meter ohne Hilfe zu gehen (d. h. ohne persönliche Hilfe oder Verwendung von Hilfsmitteln). Hinweis: Kinder, die zum Zeitpunkt des Screenings (aus welchen Gründen auch immer) noch nicht die Fähigkeit zum Gehen entwickelt haben, sind für die Studie nicht geeignet.
• Kann bei motorischen Beurteilungstests mitarbeiten.
• Hat Impfungen erhalten, die für das Alter des Teilnehmers und die DMD-Erkrankung gemäß dem Impfplan für Kinder und Jugendliche des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) nach Alter, der Weltgesundheitsorganisation oder einer lokalen Empfehlung unter Einbeziehung der Impfempfehlungen und Richtlinien des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) für Patienten mit veränderter Immunkompetenz empfohlen werden.
• Eine Ausnahme bilden Impfungen gegen die saisonale Grippe und die Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19), bei denen eine gemeinsame Entscheidungsfindung mit dem Arzt des Teilnehmers empfohlen wird.

• Vorherige Behandlung mit gen- oder zellbasierter Therapie jederzeit möglich.
• Oligonukleotidbasierte Exon-Skipping- oder Small-Molecule-Stop-Codon-Readthrough-fördernde Therapien für mindestens 6 Monate vor der Einschreibung.
• Hat die linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 50 % im Screening-Echokardiogramm (ECHO) oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie.
• Hat Herzrhythmusstörungen oder erhebliche Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG)-Intervall.
• Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1 oder geplante Operation oder Eingriffe, die die Durchführung der Studie jederzeit während dieser Studie beeinträchtigen würden.
• Das Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, einschließlich Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer/allergischer, Verhaltenskrankheit, Infektion, nicht verheilter Verletzung, bösartiger Erkrankung, Begleiterkrankung, mildernder Umstände oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes:
• Schafft unnötige Risiken bei der Durchführung eines Gentransfers;
• Könnte die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen, die vom Protokoll geforderten Tests oder Verfahren einzuhalten; oder
• Könnte das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Teilnehmers beeinträchtigen.
• Hat serologische Hinweise auf eine aktuelle, chronische oder aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Hepatitis C oder Hepatitis B.
• Anzeichen einer klinisch signifikanten symptomatischen Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis, Meningitis) innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1 aufweist.
• Kontraindikationen für die IT-Verabreichung des Produkts oder für eine Lumbalpunktion vorliegen, wie z. B. anatomische Anomalien, Blutungsstörungen oder andere Erkrankungen (z. B. Spina bifida, Meningitis oder erhebliche Gerinnungsstörungen).
• Zeigt eine kognitive oder entwicklungsbedingte Verzögerung oder Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Beurteilung der motorischen Entwicklung beeinträchtigen könnte.
• Gesamtserum-Anti-AAV9-Antikörpertiter von > 1:50, bestimmt durch ELISA innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1.