Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie SGT-003 von Solid Biosciences

Bei einer stabilen täglichen oralen Gabe von mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder 0,75 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) Deflazacort für mindestens 6 Monate vor Studienbeginn, wobei gewichtsbasierte Dosisanpassungen gemäß der klinischen Praxis möglich sind.

• Der Teilnehmer ist gehfähig.
• Negativ für Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus.
• Erfüllen Sie die 10-Meter-Geh-/Laufzeitkriterien.
• Treffen Sie die Zeit, um aus der Rückenlage aufzustehen.
• Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht ≤50 kg.

• Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Gentransfer-Medikament oder einer Gen-Editing-Therapie.
• Exposition gegenüber Vamorolone, Givinostat, zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Dystrophin- oder krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln (wie Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen, Viltolarsen und Ataluren) oder einem anderen in der Erprobung befindlichen Arzneimittel für jede Indikation innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Einschreibung.
• Gesicherte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsvariante oder einer Variante assoziiert ist, von der vorhergesagt wird, dass sie die Exons 1 bis 11, Exons 42 bis 45 oder Exons 57 bis 69, einschließlich des DMD-Gens, nicht exprimiert, wie durch einen genetischen Bericht dokumentiert.