Elevidys plant klinische Phase-3-Studie

Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).

• Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests.
• Nur Kohorte 1: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien.
• Nur Kohorte 2: Ambulant gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien und zum Zeitpunkt des Screenings ≥8 bis <18 Jahre alt.
• Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
• Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).
• Die Antikörpertiter des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAAVrh74) sind gemäß den protokollspezifischen Anforderungen nicht erhöht.
• Eine pathogene Frameshift-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon im DMD-Gen, mit Ausnahme etwaiger Deletionsmutationen in Exon 8 und/oder 9.

• Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
• Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests.
• Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.

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