Elevidys plant klinische Phase-3-Studie
Studienübersicht
- Alter
- 8 Jahre und älter
- Phase
- Phase 3
- Sponsor
- Sarepta Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Gentherapie
- Variantenanforderung
- Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig und nicht gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2023-05-31
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-05-31
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2028-06-30
- Einschreibung (geschätzt)
- 148
- Länder
- Vereinigte StaatenAustralienBelgienKanadaDeutschlandSonderverwaltungsregion HongkongIsraelItalienJapanSüdkoreaSpanienSchwedenTaiwanVereinigtes Königreich
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).
Einschlusskriterien
- Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests.
- Nur Kohorte 1: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien.
- Nur Kohorte 2: Ambulant gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien und zum Zeitpunkt des Screenings ≥8 bis <18 Jahre alt.
- Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
- Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).
- Die Antikörpertiter des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAAVrh74) sind gemäß den protokollspezifischen Anforderungen nicht erhöht.
- Eine pathogene Frameshift-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon im DMD-Gen, mit Ausnahme etwaiger Deletionsmutationen in Exon 8 und/oder 9.
Ausschlusskriterien
- Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
- Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests.
- Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.
Kontakte und Standorte
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Noch nicht verfügbar
Standorte
Diese Studie hat 46 Standorte
United States
Standorte in Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Standorte in California
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Standorte in Florida
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Standorte in Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Standorte in Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Standorte in Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Standorte in Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
Standorte in New York
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
Standorte in North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Standorte in Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Standorte in Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Standorte in Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
Standorte in New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Standorte in Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
Standorte in Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
Standorte in Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Standorte in Quebec
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Standorte in Bavaria
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
Standorte in North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
Standorte in Osaka
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
Standorte in Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
Standorte in Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
Standorte in NAP
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
Standorte in Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Standorte in Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Standorte in Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT05881408Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.