Klinische Phase-2-Studie zu Elevidys Envol

Sie erhalten regelmäßig orale Kortikosteroide zur Behandlung von DMD oder planen, innerhalb eines Jahres nach Studienbeginn orale Kortikosteroide zur Behandlung von DMD zu erhalten

• Kohorte A: >=3 Jahre bis <4 Jahre alt
• Kohorte B: >=2 Jahre bis <3 Jahre alt
• Kann bei altersgerechten motorischen Beurteilungstests mitarbeiten
• Eine pathogene Frameshift-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon zwischen den Exons 18 und 79 (einschließlich)

• Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung zur Steigerung der Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen
• Die Antikörpertiter des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAArh74) sind gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien erhöht
• Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt
• Medizinischer Zustand oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten, oder das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Teilnehmers oder die klinische Interpretierbarkeit beeinträchtigen könnte